中國農科院開發出全新檢測基因編輯工具 脫靶技術

日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所動物基因組中心左二偉課題組與中國科學院神經科學研究所、中國科學院馬普計算生物學研究所、斯坦福大學遺傳學系合作開發出一種全新的檢測基因編輯工具脫靶的技術。該技術是一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，有望由此開發精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具，建立行業的新標準。相關研究成果在線發表在《科學（Science）》上。

基因組編輯技術可對特定基因進行精準定點誘變，從而改變其調控的特定性狀，在保證全球糧食安全、人類健康方面有著巨大的應用潛力。其中，最為突出的是基于CRISPR/Cas9的基因組編輯技術，通過對目標基因的精準編輯使基因組產生與自然突變或遺傳誘變性質完全相同的、可穩定遺傳的變異，且不攜帶任何外源轉基因。自從2012年被發明以來，CRISPR/Cas9一直以其高效性和特異性備受世人的期待。然而，該技術存在脫靶風險，甚至會引起包括癌癥在內的多種副作用，對于其廣泛應用造成了阻礙。因此，一種能夠突破之前限制的脫靶檢測技術，將會成為CRISPR/Cas9及其衍生工具是否能最終應用于臨床等領域的關鍵。

左二偉等人的研究建立了一種被命名為GOTI的新型脫靶檢測技術，并使用該技術發現了新興的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶，因而存在嚴重的安全風險。該研究顯著提高基因編輯技術的脫靶檢測敏感性，并且不借助于任何脫靶位點預測技術，可以發現之前的脫靶檢測手段無法發現的完全隨機的脫靶位點，為基因編輯工具的安全性評估帶來了突破性的新工具。