精準醫學的道德困境

《MIT技術評論》2018年11/12月號

最新一期的《MIT技術評論》專門探討了精準醫學的議題，封面是一個坐著的嬰兒，問題醒目且尖銳：“兩百萬美元可以挽救她的生命，你付得起錢嗎？你應該付錢嗎？”下面的一行紅字寫著：“醫學正變得超級個人化，超級精準，……而且超級不平等。”

這篇封面文章描述了一個美國家庭為挽救兩個身患超級罕見病的孩子而付出的努力，由此我們可以一窺今日美國基因療法的問題。住在紐約布魯克林的Landsman夫婦的兩個兒子Benny和Josh因為大腦神經細胞的基因出錯而患上了Canavan病，這種極度罕見病本來沒有治療方法，直到出現了基因治療技術，這種技術利用病毒將健康的基因注入到有缺陷基因的細胞中。在2017年8到12月間，美國FDA批準了三種基因療法，這種治療技術有可能治愈我們一些最頑固最令人困擾的疾病。

可是，Landsman夫婦要面對的，不僅是和時間賽跑，孩子們不能等FDA的批準太久。而另一個更現實的問題是，因為患這種病的人極少，因此，沒有人為這個療法分擔費用，你必須一個人扛下來，這令人發狂。開始，Landsman夫婦只籌到20萬美元，但這遠遠不夠，全部下來需要大約150萬美元。于是，他們到網上眾籌，上電視，上雜志，8000位捐贈人的資金超過了150萬美元。

隨之而來的是爭議。有些科學家擔心，基因療法針對的往往是超級罕見病，只為能出得起錢的人服務，這樣的醫學很難惠及他人。而且，此類基因缺陷引起的罕見病數量眾多，一個一個解決，時間耗不起。另一個視角的觀點認為，這只是個性化的基因醫學的預演，今后將會逐步普及。有醫藥公司大舉進入這一領域，因為它開始變得有利可圖。

（本欄目撰文 劉虎）