醫保預算影響分析國際經驗研究及對我國的啟示

董雅琦 顧佳慧 柳鵬程

中圖分類號 R956 文獻標志碼 A 文章編號 1001-0408（2018）12-1652-06

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2018.12.16

摘 要 目的：為我國醫保預算影響分析（BIA）研究指南的制定及實施提出相關建議。方法：檢索國際藥物經濟學與結果研究協會（ISPOR）以及加拿大、美國等國的醫保BIA指南或相關文件，對比其異同點，總結其在醫保BIA分析框架、數據來源、報告格式等方面的做法及對我國的啟示。結果與結論：ISPOR、加拿大、美國等制定的醫保BIA指南或相關文件在以醫保基金運營方為研究視角、基于自然因素和流行病學數據計算目標人群、以3～5年為研究時限等要素的規范性要求上具有一致性，但有關藥品加價、配送費等額外成本的核算各指南或相關文件均認為應根據各國或地區衛生體制的獨有特征進行具體調整。我國在立足自身衛生體制實際情況的基礎上，可制定包含模型設計、研究視角、適應人群、當前干預措施的使用現狀及新干預措施引入對市場影響的預估、當前及新干預措施的成本、時間范圍、貼現、不確定性分析及情景分析、驗證等要素的醫保BIA指南，更好地發揮其在醫保目錄制定、調整和藥品價格談判中的作用。

關鍵詞 醫保預算影響分析；指南；藥物經濟學；醫療保險

ABSTRACT OBJECTIVE： To put forward relevant suggestions for formulating and implementing medical insurance budget impact analysis （BIA） research guideline in China. METHODS： The medical insurance BIA guidelines or relevant documents were retrieved from ISPOR， Canada and the United States. Their similarities and differences were compared. The experiences of them were summarized in respects of research framework， data source and report format of medical insurance BIA. RESULTS & CONCLUSIONS： ISPOR， Canada， USA and other guidelines or relevant documents have some similarities in normalization requirements of research perspectives， target population calculation based on natural reason and epidemiological data， 3-5 years as the research time limit and some other respects. But the calculation of additional costs as drug price addition， distribution fee should be specifically adjusted according to the unique characteristics of the health systems of countries or regions. Based on the actual conditions of our own health care system， our country can draw up the guidelines for medical insurance BIA impact analysis， which contain model design， research perspective， target population， current use of intervention measures， prediction on the effects of new intervention measure introduction on the market， cost， time range， discount and uncertainty analysis of current and new interventions， situational analysis and verification， so as to better play its role in the formulation and adjustment of medical insurance catalogues and in drug price negotiations.

KEYWORDS Budget impact analysis； Guideline； Pharmacoeconomics； Medical insurance

2016年，我國60周歲及以上的老年人口達23 086萬人，占總人口的16.7%[1]，隨著老齡化的迅速發展，預計2026年我國老年人口總量將超過3億[2]。此外，物質生活的改善和醫療技術的提升更快速推高了群眾對于醫藥衛生資源的需求。2013-2015年我國衛生總費用平均增長13.77%、為同期GDP增長速度的1.76倍[3]。國家醫保基金運行面臨巨大壓力。2016年，我國城鎮居民基本醫療保險和城鎮職工基本醫療保險基金總收入13 084億元，支出10 767億元，但是2012-2016年間其總收入年平均增幅為18.8%，總支出年平均增幅為19.5%，收入增幅低于支出增幅[4]，按此趨勢，醫保基金將面臨著極大的虧空風險。

如何評估藥物的經濟性以遏制醫藥費用的快速增長、確保醫保基金平穩運行，是各國政府面臨的共同難題。當前，國際社會主要使用藥物經濟學（Pharmacoeconomics，PE）和醫保預算影響分析（Budget impact analysis，BIA）來評估藥物的經濟性。PE評價僅注重成本-效果，強調衛生資源配置的效率，被經濟學家所追捧；而衛生決策者則常常需要在有限的資源（預算）下進行判斷，他們更希望了解不同治療方法對醫保基金預算的影響，更強調可支付性[5]，因此BIA越來越受到醫保決策部門的重視與推崇。20世紀90年代以來，加拿大、美國、澳大利亞和英格蘭等16個國家或地區都要求使用BIA評估藥物的經濟性，以幫助本國或地區醫保目錄或報銷政策的制定[6]。

BIA是指從醫保持有人的角度出發，在有限資源約束的前提下，分析將一種健康干預措施納入或排除在某一醫療系統內所產生的經濟后果，可用于預測在當前醫療條件下，一種治療方式的變化對醫療總費用會產生何種影響，以此輔佐衛生決策者調整醫保目錄、合理控制醫保基金支出。雖然《中國藥物經濟學評價指南》[7]也曾對BIA進行簡單闡述，但分析框架仍有待細化。這導致目前國內已發表的BIA文章的質量仍幾乎取決于每位作者和審稿人的知識和經驗。例如，楊興華（2010）[8]在貝美前列素滴眼液上市后的BIA分析中，缺少對結果不確定性的再討論；張崖冰（2015）等[9]對復方枸櫞酸阿爾維林治療腸易激綜合征的BIA分析沒有考慮人口數量的變化，且忽略了醫保覆蓋率對最終結果的影響，并將全部成本統一按3%的貼現率進行折算；田夢媛（2016）等[10]在吉非替尼治療晚期非小細胞肺癌的醫保BIA分析中，假設人口數與吉非替尼的市場份額在未來5年均保持不變等。這些國內學者的BIA研究主要集中在具體藥品或治療領域，其研究尚存在文章分析框架差異性較大，假設不夠準確、合理，數據來源未在文章中明確標注或缺乏透明度等方面的不足。

本研究試圖通過整理分析國際藥物經濟學與結果研究協會（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）以及美國和加拿大等國的經驗，歸納總結BIA的必要分析框架，并結合我國國情，提出我國BIA相關政策的實施建議。

1 ISPOR醫保BIA指南

ISPOR是一個旨在促進PE和健康結果研究的國際性組織，它推動了PE、衛生經濟學等學科的發展[11]。隨著BIA方法論的不斷發展與完善，其越來越多地被運用于醫保報銷目錄制定與調整等相關衛生決策中。為規范BIA研究分析框架，ISPOR于2012年發布了《預算影響分析指南》[6]以指導BIA研究的進行，該指南明確提出了對于分析框架、數據來源及報告格式的建議。

1.1 分析框架

設計一個合理準確的分析框架是BIA的重要前提條件。設計必須考慮衛生保健系統的相關特征、納入醫保后的限制使用條件、新干預措施的引入、當前和新干預措施的使用及影響等。分析框架至少應考慮到9個關鍵組成部分：衛生醫療系統的特征，研究視角，當前及新干預措施的使用和成本（包括適應證人群、當前干預措施、新干預措施的引入及市場影響、新干預措施的超說明書使用、當前和新干預措施的成本），其他成本的影響（與病情相關的其他成本、間接成本等），時間范圍，貨幣的時間價值與貼現，計算框架的選擇，不確定性和情景分析，以及最終的驗證。BIA分析最終應該提供一個交互式的計算模型，這個計算模型應該允許用戶輸入其他可能的替代數值，并查看與其設定相關的預算影響結果。

ISPOR指南認為，BIA研究應該基于各國醫保系統的自身特征、醫療措施納入醫保的限制條件、當前及新干預措施的適用情況和影響而展開。其中，對于適應證人口的合理估計、當前治療組合以及新干預措施引入之后的治療路徑變更和在給定條件下治療成本變化情況的衡量至關重要。

1.2 數據來源

在某種程度上，BIA的有效性依賴于數據的真實性、準確性與適用性。為了提供可靠的BIA分析結果，數據應該源自最合適的可用渠道，并應附有詳盡的數據來源以確保其透明性與可重復性。ISPOR指南就以下5個方面分別給出了建議：適應證人群的規模與特征，當前及新的干預措施組合，當前及新的干預措施組合的成本，其他與病情相關的醫保服務的使用和成本，不確定性分析和情景分析時的范圍和替代數值。該指南明確提出，進行不確定分析時不建議全部使用諸如±20%或±50%的任意范圍，因為這樣的范圍沒有真實地反映參數的不確定性。具體BIA數據來源詳見圖1。

1.3 報告格式

為確保報告的一致性和透明度，ISPOR指南為BIA報告格式提供了建議，其認為一份完整的BIA報告至少應包括研究簡介、研究設計和模型構建、數據分析、不確定性分析及結論等5個部分，詳見表1。

需要強調的是，ISPOR指南推薦BIA研究結果部分應逐步、分模塊地描述分析結果，以滿足醫保預算方或其他醫保運營方靈活分析的要求，并推薦用表格的形式反映出不同時間段、不同治療手段、因治療帶來的副作用等其他相關因素對預算的影響；還需要基于BIA結果推導相應結論，并闡明研究主要的局限性，例如超說明書用藥、依從性假設、數據來源完整性和質量可控性等問題可能對 BIA結果產生的影響。

2 加拿大醫保BIA指南

加拿大公共藥物計劃（Public Drug Plan）提交的藥物BIA指南（以下簡稱“加南大指南”）是由加拿大專利藥品價格審查委員會（Patented Medicine Prices Review Board，PMPRB）授權委托I3 Innovus制定完成的。鑒于ISPOR指南是目前公認的最佳實施指南，加拿大國家處方藥效用信息系統（National prescription drug utilization information system，NPDUIS）指導委員會建議以ISPOR指南推薦的格式為標準制定加拿大指南。在分析ISPOR指南基礎上，I3 Innovus還對現有的各國BIA指南及文件進行綜述，如澳大利亞、英格蘭、波蘭和美國等，以了解全球主要國家現行的BIA實踐原則[12]，從而幫助制定加拿大指南。加拿大指南對分析框架、數據來源、報告格式等內容都給出了詳細的建議。

2.1 分析框架

為了給分析者提供一個清晰的分析結構，加拿大指南要求分析者應設計適當的模型以滿足決策者的需求，該模型應該使用一個軟件程序構建，如Microsoft Excel等，然后確定研究視角、時間范圍、人口、成本等，并進行情景比較，包括參考情景和新藥情景。對于特征的不確定性，指南指出分析者應提供與每個假設相關的不確定性范圍的信息，并對價格、市場份額、市場規模等數據進行敏感性分析；指南分析框架部分也應對貼現與通貨膨脹、驗證等進行簡要概述。加拿大指南建議的BIA模型示意圖詳見圖2。

2.2 數據來源

加拿大指南不僅從方法上對預估市場規模、不同干預措施的市場份額、藥品價格以及預算影響的計算給出了詳細的數據選取建議，而且還在附錄部分明確給出了具體的數據來源。由于加拿大的醫療服務各省相對獨立，為了更準確地預測市場規模，指南明確給出了不同省份的人口統計和醫保適用人群的數據來源，并且針對不同醫保的實際情況予以了解釋說明。此外，在加拿大指南提供的BIA模型的模板中已經包含了來自加拿大統計局對各省份的人口預測，分析者可以直接基于此數據估算人口增長。加拿大指南還建議，在獲得藥品價格信息時，應參照最新版本的加拿大聯邦、省和地區藥物計劃[Canadas federal， provincial and territorial （F/P/T） drug plans]藥品處方價目表，但由于一些額外費用可能已經包含在省級藥品目錄的價格之中，所以還應結合加拿大指南的附錄A中列出的不同省份的加價、庫存津貼、配送費、患者共同支付數據等進行計算。最后，在BIA分析完成后，藥品生產企業還應該按照加拿大規定的清單再次核對。

2.3 報告格式

加拿大指南給出的報告格式參考了ISPOR指南的建議，描述了為了提高BIA分析結果透明度應提交的信息。指南要求在預算影響分析報告中應多使用表格和數據，包括模型結構圖、數據來源表、限制和假設表（至少包括模型結構的限制和假設、輸入數據和數據源的限制和假設）、不確定性示意圖（如Tornado diagrams）等，以直觀地向醫保基金運營方展示模型結果。加拿大指南推薦的報告格式詳見表2。

3 美國醫保BIA模型

隨著人口老齡化和醫療衛生技術的不斷提升，美國醫藥費用持續走高。為衡量在有限資源約束的情況下醫保費用的可負擔性，以及預測新藥納入醫保之后預算的可能變化，以便于制定相應政策，BIA被廣泛用于美國多個地區的各家商業醫療保險機構的藥品報銷目錄制定當中。

美國藥品價格由制造商自行決定，無政府組織的衛生技術評估機構（HTA）為藥品報銷和定價給出相關建議。雖然美國沒有具體的BIA指南，但醫藥服務管理協會（Academy of Managed Care Pharmacy， AMCP）參考ISPOR指南的建議制定了調整藥品目錄的指南。在美國醫療保健系統中，BIA分析對確定私人保險公司的處方層級（共同支付和共同保險）或者談判折扣率起重要作用[13]。Mauskopf J（2016）等[14]發表了關于美國的BIA方法論綜述，通過綜合研究多篇文獻整理得出BIA模型設計的7個關鍵要素，詳見圖3。

4 國際經驗對比分析

加拿大、美國等都參考ISPOR指南對BIA的建議總結或制定了符合本國國情的相關文件，因此各國給出的BIA模型總體上具有一致性，但考慮到各國（或一國內各省份）衛生保健系統等方面的各自特點，不同文件在具體要求方面又有區別。《中國藥物經濟學評價指南》的第10部分中也有對于BIA的簡要規定，介紹了BIA的基本作用與操作細則[7]。美國、ISPOR、加拿大和我國BIA相關政策的對比分析見表3。

由表3可見，《中國藥物經濟學評價指南》BIA部分在市場容量計算中給出了人口預測方法的建議，卻沒有詳細闡述如何預測新藥納入醫保對市場容量的影響；在治療成本計算方法中，未明確在醫保基金運營方角度下應考慮的成本分類及具體內容；而在敏感性分析部分與ISPOR等國際指南具有一致性，均指出應進行單因素或多因素敏感性分析。考慮到我國醫保統籌單位以省市級為主，各地醫保補償政策比較復雜，難以明確一個統一的報銷標準，該指南提出我國BIA分析應基于具體的研究主體，考慮地方醫保特色，以更準確地為當地醫保部門提供參考。但是該指南不強制要求進行BIA分析，在醫保準入標準中缺乏對于醫保基金可負擔性的考量， 給后期醫保基金運行造成了不可預期的風險。

5 對我國的啟示

5.1 制定符合我國衛生體制實際情況的BIA指南

如今醫保BIA對全球醫療保健系統決策者變得越來越重要，我國應盡快制定本國的BIA指南，要求企業在新藥審批時提交標準的BIA報告，從而有利于預算持有者作出更準確的決策。人力資源和社會保障部可以借鑒國外先進經驗，以ISPOR指南提出的建議為基礎，參考美國、加拿大等國的相關規定，制定出符合我國國情的BIA指南。在BIA指南文件中應明確給出使用范圍和執行細則；規定計算模型，并對BIA特定參數（流行病學信息、治療成本和市場容量等）的數據來源予以明確說明，以增強BIA的透明度與科學性；同時也應對我國存在的超說明書使用、貼現率的取舍等問題進行說明。

5.2 我國醫保BIA指南分析框架建議

為突出BIA模型選擇及設計過程中要考慮的關鍵要素，應從我國整體層面給分析者提出統一的BIA框架建議，其中應至少包括以下9個要素：模型設計、研究視角、適應人群、當前干預措施的使用現狀及新干預措施引入對市場影響的預估、當前及新干預措施的成本、時間范圍、貼現、不確定性分析及情景分析、驗證。我國的BIA指南應結合我國醫保現狀對每個要素給出詳細的建議，使分析結果更具有可靠性，以滿足決策者的需求。

5.3 應更好地發揮BIA的作用

BIA除應用于醫保目錄制定和調整中，一些國家在進行藥品價格談判時，也要求提交BIA相關材料，以評價將該藥納入醫保目錄對國家財政支出的影響。如韓國在2006年宣布實施“藥品費用支出合理化計劃”，其中提出遴選具有經濟性優勢的藥品進入醫保目錄，要求企業向健康保險審核和評估服務局（Health Insurance Review and Assessment Service）提出進入醫保目錄的申請時應同時提交BIA評估材料，以改善之前醫保基金的嚴重赤字[15]。在我國，很多專利藥品價格高昂、患者經濟負擔過重[16]，國家急需建立科學的藥品價格談判模式。傳統的藥物經濟學評價材料可用于藥品生產的全過程，但其側重于個體經濟效率的比較，無法全面衡量整體醫保基金的運行壓力[17]。作為藥物經濟學評價的重要補充，BIA應納入醫保價格談判的考量范圍，為藥品的準入以及醫保支付價的確定提供參考，從而幫助醫療衛生決策者確定其支付能力，并預測新藥納入醫保后年預算的可能增長以及針對這些變化制定相應的政策。

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（收稿日期：2018-01-02 修回日期：2018-05-06）

（編輯：孫 冰）