出國干細胞治療，你真了解這領域嗎

荊偉龍

2007年，科學界的兩大權威期刊《自然》和《科學》分別將干細胞研究列為2007年十大重要發現之一，《時代》雜志甚至將這些干細胞相關實驗結果列為2007年重大發現之首。當年在這兩大權威期刊發表的數篇文章一致表明，造成人體衰老的關鍵原因是干細胞的絕對值和相對比例的減少以及其分泌的生長因子等的下降。其中的動物實驗結果顯示，外源性補給干細胞，可以延緩甚至逆轉退行性病變和衰老的進程。中國精準醫學與腫瘤康復專業委員會委員盧澤平介紹說，外源性注射的干細胞起到了補充丟失老化干細胞及相關功能因子的作用，可以幫助機體恢復自我機能，使人們保持健康、年輕狀態，在保障生存質量的前提下延長壽命。

干細胞（stem cell）是一類具有自我復制能力的多潛能細胞。這種尚不成熟的、未充分分化的細胞在一定條件下，可以分化成多種功能細胞，因此具有再生各種組織器官的潛能，被醫學界稱為“萬用細胞”。除了直接利用特定的干細胞療法治療某些疾病外，科學家也希望將干細胞分離、培養后，在體外條件下將其培育成組織或器官，從而實現通過組織或器官移植來治療臨床疾病的目的。

多數干細胞治療處于臨床研究階段

干細胞療法屬復雜的新興醫學領域。盧澤平表示，造血干細胞治療血液系統疾病是最早應用于臨床的，也是目前國內外最為成熟的干細胞療法。大眾所熟知的骨髓移植實際上是造血干細胞移植，這種方法是通過靜脈輸注造血干細胞、祖細胞，重建患者的造血與免疫系統。造血干細胞的來源除骨髓外還可以是臍帶血以及被造血因子動員的外周血。截至目前，全球共有6664項干細胞臨床研究項目，主要集中于血液系統疾病、免疫系統疾病、心腦血管疾病以及成骨、軟骨組織的修復等方面，其中研究最多的干細胞類型是間充質干細胞。這是一類來源于骨髓、臍帶、胎盤、脂肪等組織的干細胞，除干細胞共有的特點外，它還具有免疫調節功能，可以動員體內原有的干細胞重新發揮作用，同時分泌相關的因子維護微環境的平衡。另外，間充質干細胞還具有來源多樣、取材方便、免疫原性低等優勢。美國、歐盟、加拿大、韓國、日本等地已批準上市的干細胞產品共有16種，其中屬于間充質干細胞的有8種。這些干細胞產品被用于治療膝關節軟骨缺損、I型糖尿病、角膜緣干細胞缺乏癥、血栓閉塞性動脈炎、移植物抗宿主病、阿爾茲海默癥、急性心梗、復雜性克隆氏病并發肛瘺、骨修復、赫爾勒綜合征等。

盡管如此，絕大多數的干細胞治療仍處于不同的臨床研究階段且其療效視干細胞移植后在患者體內存活時間以及疾病的不同而存在差異。盧澤平介紹說，干細胞在體內遷移、分化的過程非常復雜，不同疾病及其不同的進展階段中所需的治療時間和手段不同，具體到每個患者，可能有些患者移植一次癥狀就得到明顯改善，有些則要在移植多次或治療3個月及以后才產生療效。

海外機構應有國家認可資質

患者應根據自身疾病情況選擇不同種類的干細胞治療方式，且應該重點了解干細胞治療機構是否具有國家認可的從業資質，特別應選擇業內認可、規模較大、成立時間久、無惡性不良反應事件發生的機構，盧澤平表示。此外，應注意所使用干細胞產品的安全性。例如，選用自體干細胞移植時，需要考察生產、制備工藝是否遵照嚴格的操作標準、衛生指標是否合格等方面；如果選用異體來源的干細胞移植，則還需考察異體干細胞的采集來源是否合規，是否符合倫理學，是否通過各類病毒、細菌內毒素等指標的檢驗。

我國干細胞技術發展突飛猛進

我國干細胞領域不論是在基礎研究還是臨床應用方面都處于國際領先水平。我國已發表的干細胞相關論文、已申請的相關專利數量均僅次于美國，排名世界第二位；在全球已開展的干細胞臨床研究中，我國共開展557項，占比8.36%。盧澤平表示，我國開展的干細胞臨床研究中，已有一些顯示出良好的治療前景。比如，我國以重癥肝衰竭為突破口，利用干細胞技術修復受損的肝臟結構，使局部免疫失調狀態得以恢復，有望攻克肝臟疾病。

現在人們到醫院去，醫生給你做外科手術，沒有說是做干細胞治療。但是10年或20年以后，幾乎對所有疾病來說，干細胞都會成為一種基本的治療技術，它可以幫助我們治愈非常多的重大疾病，甚至我們現在解決不了的疾病。盧澤平認為，通過與其他治療方法相互補充、促進、融合，干細胞治療可能會從根本上顛覆我們對疾病的認識，甚至使某些難治性疾病達到完全臨床緩解。

2017年11月28日，原國家衛生計生委和食品藥品監管總局聯合公布了第二批干細胞臨床研究備案機構。截至目前，中國已經有114家合法、合規的干細胞臨床研究機構，均是國內知名的三甲醫院。患者可以關注這些醫療機構及其開展的臨床研究項目，有可能通過參與這類項目獲得免費的臨床治療，盧澤平介紹說。2018年6月7日，國家食品藥品監督管理總局藥品評審中心官網信息公開，治療用生物制品“人牙髓間充質干細胞注射液”獲得承辦，受理號為CXSL1700137，申報企業和機構是北京三有利和澤生物科技有限公司與首都醫科大學。這是國家食品藥品監督管理總局發布新政以來，國內首個人牙髓間充質干細胞制品獲得新藥審評審批受理。

未來已來，干細胞技術將有望從根本上治療8大類167種難治性疾病。盧澤平強調，希望干細胞技術能和精準醫學緊密結合，其中“精準”包含兩個層面，一是實現個性化治療，不是“千病一方”，而是要更符合患者個體病情的需要；二是移植的目標和手段要精準，達到精準投放，精準治療。

延伸閱讀

未來干細胞療法將對這些疾病產生較好的療效

神經系統疾病：帕金森病、阿爾茨海默癥、小兒腦癱、癲癇、脊髓損傷、運動神經元病等。

消化系統疾病：肝硬化、終末期肝病、克隆氏病等。

自身免疫疾病：系統性紅斑狼瘡、1型糖尿病、類風濕性關節炎等。

骨科疾病：股骨頭壞死、骨關節炎、下肢缺血性骨損傷等。

眼科疾病：老年性黃斑變性、角膜緣損傷、視網膜色素變性等。

婦科疾病：子宮內膜損傷、卵巢早衰等。

心血管疾病：急性心肌梗塞、心力衰竭、缺血性心臟病等。

其他疾病：皮膚損傷、凹陷性疤痕、去皺、抗衰老等。

盧澤平，蘭州大學與英國愛丁堡大學聯合培養的外科學與干細胞再生醫學方向醫學博士、理學博士。多年來一直在國內外頂級干細胞實驗室、醫療機構及產業公司從事干細胞項目研發、科技攻關臨床實踐以及技術支持服務工作。中源協和生物細胞存儲服務（天津）有限公司副總經理，天津干細胞再生醫學轉化企業重點實驗室主任，中國精準醫學與腫瘤康復專業委員會委員。