五部委聯合發布首批罕見病目錄

2018年5月22日，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》，共計121種疾病。

罕見病是指發病率很低的一類疾病，這些疾病往往是嚴重的、慢性的、遺傳性的，且常危及生命。目前已知的近7000種罕見病，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段的情況，且治療藥物往往不在醫保體系中，包括中國在內的絕大多數國家的患者，面臨“病無所醫”“醫無所藥”“藥無所保”的窘境。如今，國家版罕見病目錄終于落定，這將極大地改善罕見病患者“病無所醫、醫無所藥、藥無所保”的窘境，給罕見病患者家庭及罕見病與孤兒藥行業帶來希望。