2017年12月FDA批準新藥概況（上）

2017年12月，FDA批準6個新分子實體藥物（表1），為治療糖尿病藥物Ozempic（Semaglutide）、抗感染藥物Xepi（ozenoxacin）、治療青光眼藥物Rhopressa（netarsudil）、治療糖尿病藥物Steglatro（ertugliflozin）、生長激素缺乏癥診斷藥物Macrilen（macimorelin）和治療低血壓藥物Giapreza（angiotensin II）。

1 Ozempic（Semaglutide）

Ozempic被批準用于加強對2型糖尿病患者的血糖控制，它是一款人類胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）的類似物，能起到GLP-1受體激動劑的作用。在涉及8 000多名2型糖尿病成年患者的臨床試驗中，Ozempic治療組的糖化血紅蛋白（HbA1c）水平較多個對照組（包括安慰劑、西格列汀以及緩釋艾塞那肽）均有顯著下降。此外Ozempic的治療減少了患者體重，抵達了次要臨床終點，顯示該藥物配合適當的飲食和運動可以幫助減肥。臨床上，該藥在改善2型糖尿病患者血糖水平的同時，有維持較低的低血糖風險。

2 Xepi（ozenoxacin）

Xepi被批準用于治療兩個月以上的膿皰瘡患兒。膿皰瘡是一種高度傳染性的細菌性皮膚感染，俗稱“黃水瘡”，是一種常見的、通過接觸傳染的淺表皮膚感染性疾病，以發生水皰、膿皰，易破潰結膿痂為特征，通常影響嬰幼兒和那些參與密切接觸的運動或生活在密閉環境中的人。

Xepi是DNA解旋酶和拓撲異構酶IV雙重抑制劑，是一種新型的無氟喹諾酮抗菌藥。Xepi的獲批是基于兩項多中心、隨機和雙盲對照3期臨床試驗的結果。該試驗納入877名年齡在兩個月及以上的膿皰病患兒，治療后Xepi預先設定的臨床和細菌學終點上優于安慰劑，90.8%使用Xepi的患者獲得了細菌學成功（細菌學成功被定義為細菌根除或推定根除），而安慰劑組為69.8%（P<0.000 1）。Xepi顯示出優異的抗金黃色葡萄球菌和鏈球菌的活性，包括甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌（MRSA）。在關鍵性試驗中發現，Xepi在兩個月齡大或以上的兒童和成人患者中的吸收性、安全性和耐受性良好。

3 Rhopressa（netarsudil）

Rhopressa被批準用于治療罹患開角型青光眼或高眼壓的患者。青光眼的主要病因是眼內產生的房水無法正常排出，導致眼壓升高。長期的眼壓升高會壓迫視神經使其受損，進而造成視力衰退，甚至失明。青光眼是導致人類失明的三大致盲眼病之一。通過現有的藥物或手術療法來降低眼壓，能減緩疾病發展，降低致盲的風險。

Rhopressa屬Rho激酶抑制劑，能抑制Rho激酶和去甲腎上腺素轉運體。Rhopressa的確切作用機制仍未知，被認為可能有三重作用機制，一是通過作用于小梁網來增加房水流出從而降低眼壓，二是降低鞏膜淺層靜脈壓，三是通過減少眼內液體的產生來降低眼壓。 （待續）

（上海醫藥戰略發展研究院特約研究員 張建忠）