首創膽汁轉運蛋白抑制劑A4250被FDA批準用于治療PFlC

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Albireo公司先導藥物A4250治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）的罕見兒科疾病資格認定。此前，A4250在2012年還被美國FDA和歐盟EMA授予了孤兒藥資格，在2016年被EMA授予了優先藥物資格（PRIME）。

PFIC是一種罕見且危及生命的肝臟疾病以嚴重肝內膽汁淤積為主要特征，目前尚無獲批的治療藥物。PFIC是一種罕見常染色體隱性遺傳病，發病率為五萬分之一至十萬分之一，患兒多表現為漸進性黃疸、瘙癢和生長發育障礙，最終進展為肝硬化，甚至肝功能衰竭。依據編碼肝細胞膜轉運蛋白基因的不同，PFIC可分為PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3三型。而PFIC-1、PFIC-2、PFIC-3分別是因ATP8B1、ABCB11和ABCB4基因突變所致。

A4250是一種首創的強效選擇性回腸膽汁轉運蛋白（IBAT）抑制劑，具有最小的全身暴露并在腸道內局部發揮作用。目前，該藥正被開發用于罕見兒童膽汁淤積性肝病的治療，其中，治療PFIC（1型和2型）已處于Ⅲ期臨床。 （本刊訊）