國家任務(wù)：加快“專項(xiàng)”新藥創(chuàng)制

王麗

科技創(chuàng)新是醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)和相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心推動(dòng)力，是維護(hù)百姓健康、建設(shè)健康中國的重要保障。

經(jīng)國務(wù)院批準(zhǔn)，國家衛(wèi)生計(jì)生委和軍隊(duì)有關(guān)部門共同牽頭組織實(shí)施了“重大新藥創(chuàng)制”（以下簡稱新藥專項(xiàng)）和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”（以下簡稱傳染病專項(xiàng)）兩個(gè)國家科技重大專項(xiàng)。

7月21日，“重大新藥創(chuàng)制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”科技重大專項(xiàng)組織實(shí)施推進(jìn)會(huì)召開。會(huì)議旨在貫徹落實(shí)今年6月召開的國務(wù)院重大專項(xiàng)推進(jìn)會(huì)議精神，加快部署兩專項(xiàng)“十三五”重點(diǎn)任務(wù)，確保兩專項(xiàng)2020年戰(zhàn)略任務(wù)目標(biāo)推進(jìn)。

本次會(huì)上，針對(duì)項(xiàng)目推進(jìn)情況、存在困難、任務(wù)推進(jìn)等話題，國家衛(wèi)生計(jì)生委副主任曾益新接受了《民生周刊》記者的專訪。

民生周刊：國家科技重大專項(xiàng)實(shí)施10年來，新藥專項(xiàng)取得了一批標(biāo)志性成果，給人民群眾帶來哪些確切的好處？

曾益新：國家科技重大專項(xiàng)實(shí)施10年來，新藥專項(xiàng)共部署項(xiàng)目（課題）1641項(xiàng)，投入中央財(cái)政資金143億元；傳染病專項(xiàng)共部署項(xiàng)目（課題）348項(xiàng)，投入中央財(cái)政資金67億元。

新藥專項(xiàng)支持的94個(gè)品種獲得新藥證書，其中28個(gè)為首次上市的一類新藥，150余個(gè)品種獲得臨床批件，研制和改造臨床亟需大品種200余個(gè)。例如，醫(yī)科院醫(yī)學(xué)生物所和北京科星的EV71疫苗，應(yīng)對(duì)手足口病、江蘇恒瑞的阿帕替尼和深圳微芯的西達(dá)本胺等均為國際率先上市產(chǎn)品。康弘藥業(yè)的康柏西普和浙江貝達(dá)的埃克替尼等促使國外同類專利藥大幅降價(jià)。

最近大家看到，國家藥物談判，平均降價(jià)41%，最大66%。沒有新藥支撐，很難讓國際專利藥降價(jià)，讓群眾用得起藥。這些國際專利藥均已通過國家藥品價(jià)格談判，進(jìn)入醫(yī)保目錄，增強(qiáng)了群眾獲得感。

傳染病專項(xiàng)高效精準(zhǔn)降低“三病兩率”。優(yōu)化艾滋病、重型乙肝和結(jié)核病化療方案，艾滋病病死率從2010年的10.7%下降到當(dāng)前的4.6%，急性重型肝炎病死率由88.1%降至21.1%，慢性重型肝炎病死率由84.6%降至56.6%，復(fù)治肺結(jié)核病患者痰菌陰轉(zhuǎn)率提高了32.1%，治療療程縮短1/3，減少耐多藥結(jié)核病的發(fā)生。

民生周刊：醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)要轉(zhuǎn)型升級(jí)，傳染病控制要參與國際競爭與合作，兩個(gè)專項(xiàng)的推進(jìn)對(duì)此有怎樣的推動(dòng)作用？

曾益新：新藥專項(xiàng)鼓勵(lì)企業(yè)牽頭組織重大研發(fā)任務(wù)，全面推動(dòng)企業(yè)成為創(chuàng)新主體，涌現(xiàn)出江蘇恒瑞、信達(dá)生物和百濟(jì)神州等一批快速成長的創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)。前沿生物和歌禮生物分別在艾滋病、丙肝治療藥物方面即將有所突破。在新藥專項(xiàng)支持下，目前我國已有16個(gè)制劑品種在美、歐等發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體上市。拉莫三嗪控釋片已占據(jù)美國市場份額超過60%，地奧心血康膠囊、丹參膠囊在歐盟獲批上市，乙腦減毒活疫苗進(jìn)入聯(lián)合國采購清單。

傳染病專項(xiàng)支持研發(fā)的艾滋病毒核酸篩查試劑，將檢測窗口期從28天縮短到11天以內(nèi)。全球首支60μg乙肝疫苗大大降低接種的低應(yīng)答率和無應(yīng)答率，GPC3肝癌診斷試劑盒有效提高了早期肝癌診斷準(zhǔn)確率，新型結(jié)核診斷試劑使檢測時(shí)間由4～8周縮短至6小時(shí)以內(nèi)，檢出率由25%提高到50%以上，自主研發(fā)的埃博拉病毒核酸、抗原和抗體檢測試劑，以及進(jìn)入三期臨床試驗(yàn)的埃博拉疫苗在援非抗埃等國際合作中發(fā)揮了重要的保障作用。

民生周刊：在推動(dòng)“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)方面，目前還面臨著怎樣的困難和挑戰(zhàn)？

曾益新：新藥專項(xiàng)在培育重大品種、提升創(chuàng)新能力、滿足重要需求、促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展等方面還沒有達(dá)到預(yù)期目標(biāo)。

從培育重大品種來看，當(dāng)前的創(chuàng)新藥物研發(fā)雖然取得了一些點(diǎn)上的突破，但總體來講還沒有實(shí)現(xiàn)面上的大幅跨越，打了很好的基礎(chǔ)，還沒有到收獲的階段，原始創(chuàng)新、國際重大影響力、重磅炸彈，還比較少。實(shí)現(xiàn)習(xí)近平總書記提出的徹底打破國外專利藥壟斷的目標(biāo)，任務(wù)極其艱巨。藥物的研究不是一朝一夕之功，在技術(shù)和平臺(tái)等打了很好的基礎(chǔ)，有些企業(yè)在前瞻性方面開始了布局，假以時(shí)日，我們還是能取得重大突破。

從提升創(chuàng)新能力來看，原始創(chuàng)新能力仍是短板，諸多制約新藥研發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)尚待突破，在某些技術(shù)領(lǐng)域與國際差距較大。已經(jīng)建設(shè)的綜合性技術(shù)大平臺(tái)、單元技術(shù)平臺(tái)等的源頭創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化能力還需要加強(qiáng)，資源平臺(tái)對(duì)外開放和服務(wù)不夠。

從滿足重要需求來看，艾滋病等重大傳染病一線藥物以仿制早期產(chǎn)品為主，國人發(fā)病率較高的胃癌、結(jié)直腸癌、肝癌等腫瘤疾病缺少有效治療藥物。阿爾茨海默病、帕金森氏病等神經(jīng)退行性疾病的治療藥物研發(fā)還沒有大的突破。隨著全面二孩政策的落地，兒童臨床用藥短缺的矛盾愈發(fā)突出。罕見病治療藥物臨床短缺問題較為嚴(yán)重。總體來看，部分臨床治療用藥急需和短缺的狀況仍未得到有效緩解。

從促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展來看，重大專項(xiàng)具有明確的產(chǎn)業(yè)化目標(biāo)，目前我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集中度低，缺少有國際競爭力的大型企業(yè)。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新能力與世界先進(jìn)國家相比還有較大差距，部分醫(yī)藥關(guān)鍵技術(shù)、核心產(chǎn)品受制于人的局面尚未得到根本性突破，對(duì)內(nèi)難以對(duì)抗跨國藥企的強(qiáng)力競爭，對(duì)外參與國際市場競爭的能力仍處于起步階段。

民生周刊：在進(jìn)一步降低三病兩率方面，傳染病專項(xiàng)會(huì)面臨著什么樣的挑戰(zhàn)？

曾益新：相關(guān)基礎(chǔ)研究布局不夠，關(guān)鍵技術(shù)沒有大的突破，原始創(chuàng)新能力不足，在重大傳染病“診防治”的新方法、新技術(shù)和新策略上繼續(xù)取得重大突破的動(dòng)能不夠。

艾滋病領(lǐng)域，預(yù)防新感染的綜合干預(yù)技術(shù)手段研發(fā)不足，難以有效降低新發(fā)感染，疫苗的研發(fā)仍然是世界性難題，短時(shí)間內(nèi)難以取得實(shí)質(zhì)性突破。

病毒性肝炎領(lǐng)域，現(xiàn)有治療手段對(duì)慢性乙肝感染難以做到臨床治愈，針對(duì)肝癌高危人群預(yù)警指標(biāo)和篩查方法亟待建立。慢性乙肝超過1億感染人群，病毒類的疾病，治療辦法十分有限。

結(jié)核病領(lǐng)域，臨床上還有近70%的結(jié)核桿菌陰性患者難以及時(shí)確診，疫苗和新藥研發(fā)尚未取得重大突破。

民生周刊：目前來看，距2020年只剩下不到4年時(shí)間，如何才能確保專項(xiàng)戰(zhàn)略任務(wù)目標(biāo)的如期完成？

曾益新：目前，兩專項(xiàng)組織實(shí)施已經(jīng)進(jìn)入關(guān)鍵決勝階段。攻堅(jiān)克難，全力打好實(shí)現(xiàn)兩專項(xiàng)總體目標(biāo)的攻堅(jiān)戰(zhàn)，推進(jìn)重大專項(xiàng)組織實(shí)施重點(diǎn)要做好以下四個(gè)方面工作：

一要加快任務(wù)部署，瞄準(zhǔn)預(yù)期標(biāo)志性成果，為圓滿完成2020年戰(zhàn)略目標(biāo)打牢基礎(chǔ)。各相關(guān)單位要切實(shí)做好2017年課題的攻關(guān)和2018年課題申報(bào)工作，瞄準(zhǔn)預(yù)期標(biāo)志性成果，力求突破。此外，加大財(cái)政投入。在新藥專項(xiàng)方面，2018年中央財(cái)政將投入50多億元。傳染病專項(xiàng)方面，2018年中央財(cái)政將投入20多億元。

二要開展成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化試點(diǎn)示范，推動(dòng)專項(xiàng)成果在實(shí)踐中驗(yàn)證和推廣。

劉延?xùn)|副總理明確指出：“十三五”時(shí)期，重大專項(xiàng)要面向需求，加快推進(jìn)成果的應(yīng)用和轉(zhuǎn)化，成為現(xiàn)實(shí)生產(chǎn)力。兩專項(xiàng)要堅(jiān)持多措并舉，加快成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，要探索破除制約成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化的癥結(jié)，促進(jìn)科學(xué)、技術(shù)、資本和產(chǎn)業(yè)深度融合，加快已有科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化，滿足臨床用藥和傳染病防控工作需要，為重大專項(xiàng)成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化全面落地提供有益經(jīng)驗(yàn)和可復(fù)制的范本。

三要繼續(xù)深化專項(xiàng)管理體制改革，形成符合重大專項(xiàng)特點(diǎn)和可復(fù)制的科技管理體制改革經(jīng)驗(yàn)。國家科技重大專項(xiàng)取得顯著成就，其中主要一條經(jīng)驗(yàn)就是，發(fā)揚(yáng)和完善社會(huì)主義市場經(jīng)濟(jì)下的新型舉國體制優(yōu)勢，始終堅(jiān)持科技創(chuàng)新和機(jī)制創(chuàng)新雙輪驅(qū)動(dòng)，不斷探索，通過制度和管理創(chuàng)新為科技創(chuàng)新提供新動(dòng)能。兩專項(xiàng)必須按照修訂的《國家科技重大專項(xiàng)組織實(shí)施工作規(guī)則》和相關(guān)文件要求，結(jié)合兩專項(xiàng)自身特點(diǎn)，進(jìn)一步加強(qiáng)內(nèi)部行政和技術(shù)兩條線管理。

四要壓實(shí)責(zé)任，確保如期完成2020年專項(xiàng)戰(zhàn)略目標(biāo)。兩專項(xiàng)的組織實(shí)施是國家任務(wù)，課題承擔(dān)單位要切實(shí)落實(shí)有關(guān)政策，為科研團(tuán)隊(duì)開展工作創(chuàng)造良好條件，相關(guān)部門和地方政府也要在政策協(xié)調(diào)和人財(cái)物等方面給予支持和保障。