【轉化醫學】

常曉

自2005年左右，在我國興起了“干細胞療法”熱潮，經歷七八年之久，除了大量病人受騙上當，身體、經濟遭受損失，幾乎沒有可稱道的成就。不過，盡管如此，當下轉化醫學仍成為了一個時髦的術語。

現代醫學發展歷史表明，未來醫學突破性的進展有賴于與其他學科的交叉與結合；21世紀的醫學將更加重視“環境—社會—心理—工程—生物”醫學模式，更加重視整體醫學觀和有關復雜系統的應用研究，而轉化醫學就是在這樣的背景下產生的。

轉化醫學旨在通過將研究成果“轉化”為診斷工具、藥物、干預措施、政策和教育而改善個人和社群的健康，其座右銘是“從板凳到床邊”。大力發展轉化醫學不僅符合醫學科學發展的內在客觀規律，而且能夠促進科研技術成果在臨床上的早日應用。所以，時下轉化醫學日益受到醫學界的廣泛關注。

打破屏障填補鴻溝

轉化醫學的提出，源于當年NIH（美國國立衛生研究院）迫于來自社會的壓力。20世紀末，NIH每年的研究經費高達200多億美元，但美國人卻在追問，發明了那么多的新技術，積累了那么多新的知識，發表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。由此，NIH提出了轉化醫學的概念，旨在讓基礎知識向臨床治療轉化，促進健康水平的提升。

轉化醫學的主要目的就是要打破基礎醫學與藥物研發、臨床及公共衛生之間的固有屏障，在其間建立起直接關聯；從實驗室到病床，把基礎研究獲得的知識成果快速轉化為臨床和公共衛生方面的防治新方法。轉化醫學致力于彌補基礎實驗研發與臨床和公共衛生應用之間的鴻溝，為開發新藥品、研究新的治療方法開辟出了一條具有革命性意義的新途徑。

正是由于轉化醫學的意義及其價值，引起了歐美國家的高度重視并催生戰略行動。近些年，美國國立衛生研究院大力提升對轉化醫學的資助，在數10所大學成立了近60所轉化醫學研究中心。政府對轉化醫學的重視程度日漸增高，也推動企業加強了在轉化醫學方面的投入。不僅如此，歐洲委員會（EU）也擬將60億歐元預算的大部分投入轉化醫學。

轉化醫學是“從實驗臺到臨床”的一個連續、雙向、開放的研究過程。對此，我國自然也不甘示弱。轉化醫學被科學界提出至今有10多年時間，而我國較短時間內在轉化醫學研究機構建設和具體實施方面就取得了較快進展。目前，已成立了130多家臨床與轉化醫學中心，5個國家級轉化醫學機構。不過，客觀而言，我國轉化醫學研究尚處于起步和探索階段，距國際先進水平還有相當大的距離，特別是從“基礎”到“臨床”，科研成果轉化率還很低。

亟需突破兩“瓶頸”

轉換醫學倡導以患者為中心，從臨床工作中發現和提出問題，由基礎研究人員進行深入研究，然后再將基礎科研成果快速轉向臨床應用，基礎與臨床科技工作者密切合作，以提高醫療總體水平。其涉及多領域（如組織工程、基因治療、細胞治療、再生醫學、分子診斷等）、跨階段（包括基礎研究、試管研究、動物試驗、臨床試驗、臨床應用成為標準治療等諸階段）以及眾多利益攸關者（包括主辦者、監管者、企業、基礎科學家、動物實驗專家、臨床研究專家、臨床醫生、患者、受試者、研究機構、臨床機構、社群）。

例如，診斷及監測人類疾病的新參數——生物標志物的研究，就是由基礎醫學、臨床醫學和生物信息學等專業研究人員共同組成，定期討論和溝通，及時解決研究過程中遇到的問題，不僅為開發新藥及研究新的治療方法開辟出一條具有革命性意義的新途徑，而且有助于探索新的治療方法，縮短新的治療方法從實驗到臨床階段的時間，進而快速提高醫護和治療工作的質量。

目前，我國轉化醫學發展需要突破兩個轉化“瓶頸”：第一是基礎的研究成果不能在臨床條件下得到檢驗；第二是已經得到證明的干預方法不能成為標準療法。在突破這兩個“瓶頸”的過程中，往往科學的、方法論的考慮與人文的、倫理的考慮交織在一起。

從臨床前研究成果的轉化中首次應用于人的臨床試驗是一個關鍵節點，然而，由于在藥物研發過程中這些試驗涉及最大程度的不確定性，在開始做這些試驗時被一系列難辦的倫理問題困擾：該藥物在動物中是否已經充分展示臨床上的前途？試驗的可及是否應該限于患難治疾病的病人？是否應該將試驗視為治療性的？研究者是否已經將風險充分地最小化？解決這些倫理問題不可避免要依靠對有關未來的事件（如傷害、治療反應和臨床轉化）作出預測。

另一個關鍵節點是，已經得到臨床試驗證明的安全有效的干預方法不能不失時宜地轉化為標準療法。這時必須考慮臨床實踐的環境、轉化發生的層次、醫生的行為、患者的行為等。而現實中，有許多例子顯示在這方面并不成功。

助推健康中國建設

事實上，為了破解妨礙轉化的“瓶頸”，我國也在積極探索。目前，轉化醫學已成為我國在生物醫學領域里的一個重大政策，并在生命科學的前沿領域確定了“以轉化醫學為核心，大力提升醫學科技水平，強化醫藥衛生重點學科建設”的發展方向。而由中國科學院院士韓啟德教授和中國工程院院士桑國衛教授領銜兩百多位專家、歷時兩年完成的“健康中國2020”戰略研究中也提出：“推動有利于國民健康的醫學模式的轉化，依靠科技進步，促進衛生事業的發展。”現階段，我國轉化醫學的重點目標是促進資源整合，打破學科界限，消除大學、科研院所、醫療機構、企業界、投資界和政府部門之間的圍墻壁壘，改變固有的轉化模式，實現雙方共贏，協同創新，與國際合作對接。

然而，目前國內在轉化醫學學科建設方面最為欠缺的，是尚未著手建立專門的轉化醫學人才隊伍。美國在轉化醫學項目基金投入中，拿出16%的基金用于培養轉化醫學研究生，一批轉化醫學博士即將“出爐”。而我國醫學院校仍停留在臨床醫學和基礎醫學的劃分上，當下亟需培養一批具有基礎研究技能和臨床實踐經驗的雙向人才。否則，轉化醫學將是空中樓閣。

不過，好在國內的轉化醫學研究隊伍已經認識到這一點，在從哈佛醫學院、梅奧醫學院等國際一流醫學科研機構積極引進高端人才的同時，也通過開設轉化醫學專業等手段讓轉化醫學的后繼人才逐步被培養起來。

正是在此帶動下，近年來，我國創新藥物的研發力度和速度都在加大，尤其“十三五”規劃開始實施后，國內創新藥物開發數量成增長趨勢，開發成果不斷，創新層次在提高，創新內涵也在提升。國家食品藥品監管總局批準了多個對疾病治療具有重要價值的一類新藥，如康柏西普眼用注射液、帕拉米韋氯化鈉注射液、甲磺酸阿帕替尼片等。

新藥研發、醫療器械、醫療APP、分子診斷等無疑都屬于轉化醫學的范疇。如此看來，推動轉化醫學的發展可以實現多贏。未來，轉化醫學在健康產業中的重要性還將不斷提升。對此，我們都將拭目以待。