編輯生殖細(xì)胞基因美國科學(xué)院首度松口

文/凱倫

編輯生殖細(xì)胞基因美國科學(xué)院首度松口

文/凱倫

基因編輯技術(shù)在短短幾年間為世界帶來了極大影響——2011年，《自然》子刊《自然-方法》將基因編輯評為“年度方法”；2015年，《科學(xué)》把“年度突破”頒發(fā)給了橫空出世的CRISPRCas9系統(tǒng)；2016年，中國科學(xué)家將經(jīng)基因編輯的T細(xì)胞注入患者體內(nèi)，標(biāo)志著CRISPR-Cas9系統(tǒng)的首個人體應(yīng)用。然而每一項革命性技術(shù)背后，都有著倫理與監(jiān)管的風(fēng)險。因此，科學(xué)家們一直默守“不對人類的生殖細(xì)胞進行編輯”這條底線，避免踏入禁區(qū)。

日前，隸屬于美國國家科學(xué)院與美國國家醫(yī)學(xué)科學(xué)院的一個委員會發(fā)布了《人類基因組編輯：科學(xué)、倫理與管理》。在這份報告中，科學(xué)界首次松口，表露出支持編輯生殖細(xì)胞的態(tài)度。

在發(fā)布的這份報告中，美國國家科學(xué)院與美國國家醫(yī)學(xué)科學(xué)院的22名知名科學(xué)家、醫(yī)生、倫理學(xué)家、政策學(xué)者認(rèn)為，我們應(yīng)該允許科學(xué)家們在嚴(yán)格的監(jiān)管下，利用成熟的基因編輯技術(shù)，對人類的精子、卵子或早期胚胎進行編輯，消除鐮狀細(xì)胞貧血、囊性纖維化等重大遺傳疾病。這些經(jīng)基因編輯的生殖細(xì)胞能用于孕育后代。換句話說，只要政策允許，經(jīng)基因編輯的人類有望誕生。

這份報告的一個關(guān)鍵詞是“遺傳疾病”。在全球，有幾千種遺傳疾病是由單基因的突變導(dǎo)致。盡管單個遺傳病的發(fā)病較為罕見，但這些疾病加起來，總共影響了全球5%～7%的人群，患者家庭的情感、經(jīng)濟等負(fù)擔(dān)不容忽視。在這些疾病中，有一些只會影響單一體細(xì)胞類型。對于這些疾病，科學(xué)家們目前正在開發(fā)新型基因療法，對生殖細(xì)胞的編輯不是必須的。但對另一些罹患溶酶體貯積癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等疾病的患者來說，如果想擁有健康的親生子女，對生殖細(xì)胞進行編輯也許是當(dāng)下唯一的道路。制訂本次報告的委員會認(rèn)為，如果證實安全可靠，我們應(yīng)當(dāng)允許使用基因編輯的方法，修正會遺傳給下一代的突變。

這份報告的另一個關(guān)鍵詞是“嚴(yán)格監(jiān)管”。為了避免灰色地帶產(chǎn)生，這個委員會提出了一系列要求：首先，只有在預(yù)防重大疾病，且沒有其他合理手段可以嘗試的情況下，才能夠嘗試生殖細(xì)胞的基因編輯；其次，科學(xué)家們必須嚴(yán)格證實，這些被編輯的基因?qū)е铝酥卮蠹膊?，或讓重大疾病的發(fā)病率極大提高；第三，需要可信的臨床前與臨床試驗，來評估這一手段的風(fēng)險與收益，確保參與者的健康與安全；第四，研究人員要對參與者進行長達幾代的跟蹤分析，了解長期風(fēng)險。

根據(jù)這份報告，對生殖細(xì)胞的基因編輯只能夠用于預(yù)防疾病，不能夠用來增加人的智力、身高、力量等因素。

值得一提的是，這份報告只是作為一份倡議。盡管對生殖細(xì)胞的基因編輯松了口，這并不意味科學(xué)家們從今天起就能動手嘗試。在監(jiān)管措施具體落實，在適用疾病的定義更為清晰，在基因編輯技術(shù)的安全性得到證實之前，這份報告在短期內(nèi)還無法帶來實質(zhì)性的變化。

至于未來如何，我們拭目以待。