白血病新藥獲認證

馮國川

美國加州生物技術(shù)公司MEI Pharma宣布，其治療老年急性髓樣白血病（AML）患者的新藥pracinostat獲得美國食品藥品管理局（FDA）的突破性療法認證，與此同時，該藥也獲準(zhǔn)進入3期臨床研究階段。

醫(yī)學(xué)界用65歲作為劃定老年和年輕AML患者的界線。年輕患者的治療得到顯著進展，而老年患者的生存率仍然較差，平均生存期只有幾個月，醫(yī)生通常使用去甲基化藥物（阿扎胞苷或地西他濱）等低強度方案。

該公司研發(fā)的新藥物pracinostat是一種口服抑制劑，它包含一組蛋白去乙酰化酶（HDAC）。這種蛋白酶能通過修改DNA影響基因的表達。研究表明，這種酶和去甲基化藥物共同作用，可使機體內(nèi)抑癌基因的表達得到修復(fù)。在2期的臨床研究中，服用該藥物的50名患者中，半數(shù)生存期超過19.1個月，癥狀有效改善的幾率為42%。而以往藥物的作用，以上兩數(shù)據(jù)僅為10.4個月和19.1%。

該公司總裁丹尼爾·古德博士說：“初步臨床數(shù)據(jù)表明pracinostat可顯著改善AML患者的生活質(zhì)量。我們將專注于推進3期臨床研究，力求將新藥快速高效地推向市場。”