WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》標準解讀

郭雄

WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》標準解讀

郭雄

分析和解讀WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》標準的范圍、術語和定義、判定原則及其判定的掌指骨X線征象和關節功能障礙指數評分，討論標準變化的依據以及存在的問題，提出正確實施使用大骨節病治療效果判定標準的技術性建議。

國家衛生行業標準；大骨節病；治療；效果

1 范圍

2011版療效判定標準規定“本標準規定了臨床治療效果的判定原則和判定方法，適用于大骨節病患者臨床治療的效果判定”。這是由于WS/T79-1996《大骨節病治療效果判定》是在總結既往《大骨節病防治效果判定》試行標準[3]執行情況的基礎上，結合上世紀八十年代以來大骨節病X線病理基礎和X線演變規律的研究進展而制定的，主要利用手部掌指骨干骺端、骨端X線征象變化和臨床表現判定不同措施治療大骨節病效果，對指導全國大骨節病兒童防治工作起到了重要的作用。然而近年來大骨節病兒童病情得到顯著控制，但上世紀大骨節病嚴重流行后遺留下來的成人患者手部掌指骨干骺端與骨骺已經閉合，難以采用掌指骨干骺端、骨端X線征象變化評價不同治療措施改善關節功能障礙的臨床效果。因此，2011版療效判定標準適用范圍不但適用于兒童大骨節病治療效果的判定，也適用于成人大骨節病治療效果的判定。

2 術語和定義

1996版療效判定標準未有說明相關療效判定技術指標的術語和定義。為了更明確表示大骨節病療效判定技術術語和定義，2011版療效判定標準增加7個術語和定義，其中干骺端（metaphysis）、骨端（distal end of phalanx）2個術語涉及大骨節病手部掌指骨療效判定最常應用X線征象出現部位的術語定義；關節休息痛（arthralgia during nocturnal rest）、關節運動痛（arthralgia on walking）、晨僵（morning stiffness）、最大步行距離（maximum distance walked）和下肢活動能力（activities of lower limb）5個術語主要涉及新增加的大骨節病關節功能障礙指數評分，其定義主要參考了世界衛生組織（WHO）疼痛程度劃分標準、國際上Lequesne指數和WOMAC指數中的定義，使大骨節病關節功能障礙指數評分的術語和定義與國際標準術語相一致。

3 療效判定的技術指標

2011版療效判定的技術指標主要選擇了具有評價大骨節病療效的客觀性和實用性技術指標，不但可評定大骨節病兒童骨與軟骨損害對治療措施反映的變化狀況，而且還可評定大骨節病成人患者骨關節功能障礙嚴重程度恢復的變化，同時也采用了醫療性評價（clinical based outcomes，CBO）和患者自我評價（patient reported outcomes，PRO）相結合的療效評價指標，更加注重患者的意愿、要求和對自己疾病狀況的評價。2011版療效判定標準繼續保留了1996版療效判定標準針對大骨節病兒童采用以觀察掌指骨干骺端、骨端X線病變為主的醫療評價標準，而針對大骨節病成人臨床癥狀、體征和關節功能可恢復的敏感性和特異性采用國際上常用的患者自我評價方法。

3.1 大骨節病兒童療效判定指標的確定

大骨節病以兒童和青少年發病為主，91%以上在7～12歲，其中掌指骨關節在全身關節損害中檢出率最高（88.60%～94.46%），是反映病情最敏感和特異性最佳的觀察部位[4]，不但可顯現臨床上從早期至晚期的對稱性指末彎、關節增粗變形、短指畸形的變化，而且也可顯現X線從正常到新發、從不明顯到明顯、或者逐漸消失或者逐漸加重的病情變化趨勢。絕大多數大骨節病兒童給予干預或治療措施后，指骨干骺端改變為可恢復性，骨端改變恢復較慢且需要觀察的時間較長。因此將大骨節病掌指骨干骺端和骨端部位作為本病療效判定的主要指標，不但可以反映疾病自然演變和干預治療前后的病情變化趨勢，而且也易于連續拍片進行隨訪性觀察。

針對兒童大骨節病療效判定，2011版療效判定標準繼續保留了1996版療效判定標準針對大骨節病兒童采用以觀察掌指骨干骺端、骨端X線病變為主的醫療評價標準的技術指標，分為治愈、有效和無效。掌指骨干骺端X線征象以出現模糊中斷、單純硬化增寬、硬化不整伴硬化和深淺不同程度的凹陷為主，骨端部位以出現骨性關節面模糊毛糙、不規則，進而出現骨性關節面平直、小凹陷、側角缺損、刺狀增生、硬化、缺損和增粗變形、關節間隙狹窄為主。干骺端病變的修復與骺板軟骨壞死的程度有關，干骺端凹陷的大小，可反映軟骨壞死的程度和范圍，凹陷中出現硬化者經過一定時間可修復為正常，一般為6個月～1年半左右，不伴有硬化的凹陷可隨時間有深度加深的現象。發生骨骺早期閉合者難以觀察修復，最終在13～16歲以干骺和骨骺閉合為結局。干骺端病變修復的同時，骨端病變可繼之而顯現。骨端X線征象的修復有四種方式：（1）骨端骨性關節面單純或伴有硬化的原凹陷變淺、變小；（2）骨端骨性關節邊緣側角缺損通過出現鈣化骨化灶修補缺損；（3）原骨端骨性關節面邊緣毛糙、不規則變為整齊光滑；（4）原囊樣變縮小消失。結合觀察的時間，骨端骨性關節面早期出現變薄模糊改變1年后可變為骨性關節面模糊中斷，2年后見平直，3年后關節面不整硬化，并逐漸變為小凹陷或側角缺損、刺狀增生，最后增粗變形。骨端病變發展的趨勢是正常骨端骨性關節面出現凹陷，或硬化不整，或平直、不規則伴硬化，逐漸變為刺狀增生和增粗變形，其中刺狀增生和增粗變形在5年內未見顯著修復。

3.2 關節功能障礙指數評分

盡管大骨節病掌指骨干骺端和骨骺未閉合前的X線征象變化觀察兒童時期治療效果的變化較為客觀，但難以反映掌指骨干骺端和骨骺閉合后關節功能障礙恢復的狀態。因此，成人大骨節病療效判定的觀察應以觀察關節功能障礙可恢復性的指標如關節痛、晨僵、四肢關節活動功能等臨床癥狀、體征為主。

近年來我國已有借鑒國際骨關節病療效判定標準如Lequesne指 數（indexes of severity for osteoarthritis of the hip and knee）[5]和WOMAC骨性關節炎指數評價（西安大略和麥克馬斯特大學骨關節炎指數，the Western Ontario and McMaster University osteoarthritis index，WOMAC）[6]來判定大骨節病治療效果者，因此，結合世界衛生組織（WHO）疼痛程度劃分標準、國際關節功能評價標準Lequene和WOMAC骨性關節炎指數評價等關節療效評定標準[7]，2011版療效判定標準確定大骨節病關節功能障礙指數評分的5個技術指標為：（1）關節休息痛：無為0分，有疼痛但不影響睡眠為1分，疼痛難忍影響睡眠需服止痛藥為2分；（2）關節運動痛：無為0分，上、下坡（樓梯）或行走15分鐘以上路程有疼痛為1分，上、下坡（樓梯）或行走少于15分鐘疼痛明顯不能堅持為2分；（3）晨僵：無為0分；晨起關節屈伸僵硬少于15分鐘為1分；晨起關節屈伸僵硬15分鐘以上為2分。（4）最大步行距離：正常為0分；步行1公里以上有困難為1分；步行少于1公里有困難者為2分；（5）四肢活動能力：正常為0分，立正下蹲或伸肘有疼痛，但能達到正常活動1/2以上為1分，立正下蹲或伸肘有疼痛，不能達到正常活動的1/2為2分。依據關節功能障礙指數綜合評分之和計算方法，成人大骨節病療效分為顯效、有效和無效。

4 療效判定原則與附錄A關節功能障礙評分方法

2011版療效判定標準遵循國際上醫療評定的分級式評價標準，依據掌指骨干骺端和骨端X線征象的變化分為3個定性等級。將治療的最佳效果定為治愈，最差效果定為無效，介于二者之間的為有效，即分為治愈、有效和無效三個級別，其中將基本治愈、顯效、明顯好轉、好轉歸納在有效范圍中，將不變、惡化、加重等歸納在無效范圍中，不宜再細分為顯效與好轉、不變與加重等太多太細的分級評價標準。參照我國《中藥新藥臨床研究指導原則（試行）》的相關內容[8]，建議Ⅰ度以上成年患者大骨節病療效的判定方法為，依據關節功能障礙指數評分標準比較大骨節病治療后的關節功能障礙指數綜合評分較治療前的改善率[（治療前關節功能障礙指數綜合評分－治療后關節功能障礙指數綜合評分）/治療前關節功能障礙指數綜合評分×100%]，≥70%者為顯效，30%≤改善率＜70%者為有效，＜30%者為無效。

與1996版療效判定標準比較，2011版療效判定標準刪除了原標準依據“自覺癥狀，畸形，關節功能”判定治愈、好轉和無效的輔助相關條目和“對綜合判定治療效果者，如臨床效果與X線效果不相一致，以X線效果為主”的判定原則。

[1] 中華人民共和國衛生部. WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》[S]. 2011.

[2] 中華人民共和國衛生部. WS/T 79-1996《大骨節病治療效果判定》[S]. 1996.

[3] 永壽大骨節病科學考察組X線診斷專題研究組. 大骨節病防治效果X線判定標準（試行）[C]//永壽大骨節病科學考察論文集.北京：人民衛生出版社，1984：172.

[4] GUO Xiong. Diagnostic，clinical and radiological characteristics of Kashin-Beck disease in Shaaxi Province，PR of China [J].International Orthopedics，2001，25（3）：147-150.

[5] 許鵬，郭雄，靳衛章，等. 關節腔內注射透明質酸鈉治療大骨節病的療效觀察[J]. 中國地方病學雜志，2004，23（6）：588-590.

[6] 李富忠，鄧佳云，黃慧，等. 硫酸軟骨素、西樂葆及莫比可治療成人大骨節病效果觀察[J]. 現代預防醫學，2009，36（5）：936-938.

[7] 蔣協遠，王大偉. Lequesne和Mery膝關節骨性關節炎嚴重度指數[M]// 蔣協遠，王大偉. 骨科臨床療效評價標準. 北京：人民衛生出版社，2005：202-203.

[8] 鄭筱萸.中藥新藥治療類風濕性關節炎的臨床研究指導原則[M]// 鄭筱萸. 中藥新藥臨床研究指導原則（試行）. 北京：中國醫藥科技出版社，2002：119.

Interpretation for WS/T 79-2011 Assessment for Therapeutic Efficacy on Kashin-Beck Disease

GUO Xiong Institute of Endemic Diseases, School of Public Health, Health Science Center, Xi’an Jiaotong University / Key Laboratory of Trace Elements and Endemic Diseases Research, National Health and Family Planning Commission of the People’s Republic of China, Xi’an Shanxi 710061, China

The standard scope, terms and def i nitions, judgment principles and judgment methods on the X-ray abnormal signs in metacarpal phalangeal joints of children and the dysfunction index score of adults are interpreted for the WS/T 79-2011 assessment for therapeutic efficacy on Kashin-Beck disease. The basis of the standard change and the existing problems are discussed, and some technical suggestions are put forward to use the therapeutic effect of Kashin-Beck disease and to correctly implement the standard.

national health professional standard; Kashin-Beck disease;therapy; effect

R684

A

1674-9316（2017）24-0001-03

10.3969/j.issn.1674-9316.2017.24.001

衛生部衛生政策法規司衛生標準立項（2009-19-03）

基金項目：科技部國際合作專項（2006DFA33610）

基金項目：國家自然科學基金（81472924，81620108026）

西安交通大學醫學部公共衛生學院地方病研究所/國家衛生和計劃生育委員會微量元素與地方病研究重點實驗室，陜西 西安 710061

2011年11月22 日，國家衛生和計劃生育委員會網站公布了一系列國家衛生標準，其中WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》（以下簡稱2011版療效判定標準）實施日期為2012年5月1日[1]。與1997年5月1日實施的WS/T79-1996《大骨節病治療效果判定》（以下簡稱1996版療效判定標準）[2]相比，WS/T 79-2011《大骨節病治療效果判定》在判定原則、技術指標和判定的規范性均有許多新變化，加上標準宣貫未能及時跟進，大骨節病防治基層人員困惑較多，實際工作中也出現較多偏差，影響了標準的實施效果。為了幫助廣大大骨節病防治人員更好地理解新修訂的《大骨節病治療效果判定》標準，對2011版療效判定標準進行解讀。