FDA批準治療亨廷頓氏舞蹈癥藥物Deutetrabenazine上市

◆醫藥快訊◆

FDA批準治療亨廷頓氏舞蹈癥藥物Deutetrabenazine上市

美國FDA于2017年4月3日批準梯瓦（Teva）公司的Deutetrabenazine（商品名：Austedo）片劑上市，用于治療亨廷頓氏舞蹈癥。

Deutetrabenazine用于舞蹈癥的確切作用機制尚不明確，但推測與其從神經末梢可逆性竭耗單胺類（如多巴胺、5-羥色胺、去甲腎上腺素、組胺）的作用有關。Deutetrabenazine的主要循環代謝物α-HTBZ和β-HTBZ為囊泡單胺轉運體2（VMAT2）的可逆性抑制藥，可致小突觸囊泡對單胺類的攝取減少、單胺儲存竭耗。

Deutetrabenazine的有效性主要通過一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗評估。試驗治療期共12周，包括8周劑量調整階段和4周維持階段，隨后1周洗脫期。試驗的首要療效終末指標為總最大舞蹈病（Total Maximal Chorea，TMC）評分的變化。試驗結果顯示，維持階段與基線相比，用藥組TMC評分改善4.4分，安慰劑組改善1.9分。

Deutetrabenazine最常見的不良反應為嗜睡、腹瀉、口干、疲勞。

（來源：http://www.fda.gov/）