樣本量估計及其在nQuery＋nTerim和SAS軟件上的實現
——群隨機試驗（二）

南方醫科大學公共衛生學院（510515） 曹穎姝 孫亞清 陳平雁

·專題研究·

樣本量估計及其在nQuery＋nTerim和SAS軟件上的實現
——群隨機試驗（二）

南方醫科大學公共衛生學院（510515） 曹穎姝 孫亞清 陳平雁△

7.2 兩個率的比較

7.2.1 完全隨機設計的差異性檢驗

方法:Donner＆Klar（2000）［3，5］提出的兩個率差異性檢驗的群隨機設計樣本量估計建立在大樣本正態近似理論基礎上，其檢驗效能公式為:

式（7-3）和（7-4）分別為雙側和單側檢驗。式中，δ1為備擇假設下兩組的率差，δ0為原假設下兩組的率差，σTestType表示用某一種方法計算的標準誤，TestType有三種方法供選擇，分別是 Farrington and Manning Test（Likelihood Score）、Unpooled Test和 Pooled Test，式中σUnpool是Unpooled Test方法估計的標準誤，如不做特殊說明，下文的含義相同。

在計算群數（群樣本量）時，需給定群樣本量（群數），首先設定群數（群樣本量）的初始值，然后迭代群數（群樣本量）直到滿足設定的檢驗效能為止。此時的群數（群樣本量），即研究所需的最小群數（群樣本量）。差異性檢驗部分同時給出計算群數和群樣本量的實例，等效性和非劣效性部分只給出計算群樣本量的實例，計算群數的實例可參照差異性檢驗部分。

［例7-4］某試驗欲評價中學控煙教育是否會降低青少年吸煙率，采用完全隨機設計，將學校作為群。試驗組接受控煙教育，對照組無干預。預期兩年后試驗組吸煙率為4%，對照組為6%。設定每所中學有100人參加，群內相關系數為0.01，試驗組和對照組的群數和群樣本量均相等，雙側檢驗水準為0.05，試采用Likelihood Score方法估計檢驗效能為80%時所需中學數量及總樣本量［3］。

nQuery＋nTerim 4.0實現:

設定檢驗水準α＝0.05，采用雙側檢驗，檢驗效能取1-β＝80%。

在nQuery＋nTerim 4.0主菜單選擇:

Goal:⊙ Cluster Randomized

Number of Groups:⊙ Two

Analysis Method:⊙ Test

方法框中選擇:CRT Two Proportions Inequality Completely Randomized

在彈出的樣本量估計窗口計算框中選擇:Calculate required treatment group cluster（K1）given power and number of clusters，將各參數值鍵入（K2輸入框中鍵入K1），結果如圖7-7所示，即每組需要38所中學，每所需隨機抽取100名學生，本研究總的樣本量為7600人。

圖7-7 nQuery＋nTerim 4.0關于例7-4樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.4軟件實現:

圖7-8 SAS 9.4關于例7-4樣本量估計的參數設置與計算結果

［例7-5］研究背景同例7-4。設定試驗組有40所中學參加，對照組有20所中學參加，對照組每所學校的參加人數是試驗組的2倍，其余參數設置與例7-4相同，試采用Unpool方法估計檢驗效能為80%時每所中學所需的學生數及總樣本量。

nQuery＋nTerim 4.0實現:

設定檢驗水準α＝0.05，采用雙側檢驗，檢驗效能取1-β＝80%。

主菜單和方法框的選擇同例7-4。

在彈出的樣本量估計窗口計算框中選擇:Calculate required treatment sample size（M1）given power and number of clusters，將各參數值鍵入（M2輸入框中鍵入2M1），結果如圖7-9所示，即試驗組需要40所中學，每所隨機抽取179名學生，對照組需要20所中學，每所需隨機抽取358名學生，本研究總的樣本量為14320人。

圖7-9 nQuery＋nTerim 4.0關于例7-5樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.4軟件實現:

圖7-10 SAS 9.4關于例7-5樣本量估計的參數設置與計算結果

7.2.2 完全隨機設計的等效性檢驗

方法:Donner＆Klar（2000）［3，5］提出的兩個率等效性檢驗的群隨機樣本量估計建立在大樣本正態近似理論基礎上，其檢驗效能公式為:

式中，Δl為等效性界值下限，Δu為等效性界值上限，等效性界值即應用方面可以接受的試驗組和對照組總體陽性率的差值，δ為預期兩個總體陽性率之差。

在計算群數（群樣本量）時，需給定群樣本量（群數），首先設定群數（群樣本量）的初始值，然后迭代群數（群樣本量）直到滿足設定的檢驗效能為止。此時的群數（群樣本量），即研究所需的最小群數（群樣本量）。

［例7-6］某研究欲評價護理艾滋病患者的兩種抗病毒策略是否等效，采用完全隨機設計，以劃分出的各個地理區域作為群，試驗組采用家庭護理，對照組采用診所護理。設定兩組護理策略的抗病毒失敗率為20%，等效性界值為9%。假定試驗組和對照組的群數和群樣本量均相等，群數為20，群內相關系數為0.002，設定檢驗水準為0.05，試采用Likelihood Score方法估計檢驗效能為95%時每個區域所需的患者數及總樣本量［6］。

nQuery＋nTerim 4.0實現:

設定檢驗水準α＝0.05，檢驗效能取1-β＝95%。

在nQuery＋nTerim 4.0主菜單選擇:

Goal:⊙ Cluster Random ized

Number of Groups:⊙ Two

Analysis Method:⊙ Test

方法框中選擇:CRT Two Proportions Equivalence Completely Random ized。

在彈出的樣本量估計窗口計算框中選擇:Calculate required treatment sample size（M1）given power and number of clusters，將各參數值鍵入，結果如圖7-11所示，即每組需要20個地理區域，每個區域需隨機抽取28名艾滋病患者，本研究總的樣本量為1120人。

圖7-11 nQuery＋nTerim 4.0關于例7-6樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.4軟件實現:

圖7-12 SAS 9.4關于例7-6樣本量估計的參數設置與計算結果

7.2.3 完全隨機設計的非劣效檢驗（試驗組-對照組）

方法:Donner＆Klar（2000）［3，5］提出的兩個率非劣效性檢驗的群隨機設計樣本量估計建立在大樣本正態近似理論基礎上，其檢驗效能公式為:

式中Δ為非劣效界值，δ為預期的率差。

在計算群數（群樣本量）時，需給定群樣本量（群數），首先設定群數（群樣本量）的初始值，然后迭代群數（群樣本量）直到滿足設定的檢驗效能為止。此時的群數（群樣本量），即研究所需的最小群數（群樣本量）。

本方法同樣適用于優效性檢驗，將式（7-6）中Δ定義為優效界值即可。當Δ為0時，即為差異性檢驗，式（7-6）演化為式（7-4）。

［例7-7］研究背景同例7-6，假設非劣效界值為0.09，其余參數設置相同，試采用Unpool方法估計每個區域所需的患者數及總樣本量。

nQuery＋nTerim 4.0實現:

設定單側檢驗水準α＝0.05，檢驗效能取1-β＝95%。

在nQuery＋nTerim4.0主菜單選擇:

Goal:⊙ Cluster Random ized

Number of Groups:⊙ Two

Analysis Method:⊙ Test

方法框中選擇:CRT Two Proportions Non-Inferiority Completely Randomized。

在彈出的樣本量估計窗口計算框中選擇:Calculate required treatment sample size（M1）given power and number of clusters，將各參數值鍵入，結果如圖7-13所示，即每組需要20個區域，每個區域需隨機抽取23名艾滋病患者，本研究總的樣本量為920人。

圖7-13 nQuery＋nTerim 4.0關于例7-7樣本量估計的參數設置與計算結果

SAS9.4軟件實現:

圖7-14 SAS 9.4關于例7-7樣本量估計的參數設置與計算結果

△通信作者:陳平雁

（責任編輯:郭海強）