基因療法能否成為主流？

基因療法是利用基因改造來治療或預(yù)防疾病的方法，在許多人眼里已經(jīng)成為一項(xiàng)切實(shí)可行的救命良方。但它也只是一種僅在少數(shù)個(gè)體身上實(shí)施的實(shí)驗(yàn)性療法，而不是一種常規(guī)療法。CRISPR技術(shù)或許能幫助打破這一僵局。它能讓基因療法變得更便宜也更容易地直切疾病要害，而且這種療法也更加安全。

目前的基因治療常用的技術(shù)主要是向細(xì)胞中添加治療用的DNA片段，產(chǎn)生的基因變化不會(huì)遺傳給下一代，而且如果加入的DNA片段到達(dá)錯(cuò)誤的位置，偶爾還會(huì)導(dǎo)致癌癥發(fā)生。而利用CRISPR基因編輯技術(shù)，DNA就能被準(zhǔn)確地添加到它該到的位置，即使有時(shí)候也會(huì)稍有偏差，但技術(shù)的發(fā)展會(huì)將誤差降至最低。

此外，治療一些疾病需要的是改變現(xiàn)有基因而不是添加新的基因。而基因編輯技術(shù)在這方面的能力可謂是得天獨(dú)厚。一旦這一技術(shù)被認(rèn)定是安全可靠的，那它就將被用來改變體內(nèi)細(xì)胞以治療許許多多的疾病。

專家想通過基因編輯技術(shù)來隨心所欲地對(duì)人體的基因進(jìn)行編輯或改造為時(shí)尚早，也存在著巨大的風(fēng)險(xiǎn)。

一些棘手的事都將交給基因編輯技術(shù)和即將進(jìn)入人體的新DNA來完成。幸運(yùn)的是，研究CRISPR療法的生物學(xué)家們能夠利用這數(shù)十年來傳統(tǒng)基因療法所采用的手段，而不用再走彎路。其中最常用的方法就是使用一種名為AAVs的無害病毒來攜帶新基因進(jìn)入細(xì)胞。

利用AAVs病毒作為載體來攜帶CRISPR元件的技術(shù)早先被用于研究小鼠的大腦，可用這一技術(shù)來探查特定基因的作用。然而AAVs病毒只能攜帶大小為4700個(gè)堿基對(duì)的DNA片段，而CRISPR 元件CAS9蛋白基因就已經(jīng)差不多是這么大了。也就是說，如果讓現(xiàn)有的基因失效，那AAVs病毒剛剛夠用;可如果想要AAVs病毒攜帶較大基因片段，就沒有足夠的空間同時(shí)容納CAS9蛋白和其他基因，那它就沒什么用處了。

針對(duì)AAVs病毒載體攜帶基因大小的問題已經(jīng)有了好幾種解決途徑，例如，更小的符合CAS9標(biāo)準(zhǔn)的蛋白基因正在被測(cè)試是否適用。還有一種方法是將CAS9蛋白基因一分為二，分別由兩個(gè)病毒攜帶，那每個(gè)病毒就都可以有更多的空間來攜帶其他的基因了，但這種方法的成功率并不高。

要想確保基于CRISPR的基因療法對(duì)人類足夠安全，還需要進(jìn)行好幾年的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。有科學(xué)家指出：當(dāng)人體試驗(yàn)開展之后，或許還會(huì)出現(xiàn)許多不可預(yù)期的問題。盡管如此，人們還是相信這個(gè)方法會(huì)成功：“十年之內(nèi)，它就能引導(dǎo)一種新型的治療方法。”