基因編輯技術(shù)有望治療鐮狀細(xì)胞病
2016-04-29 00:00:00
科學(xué)導(dǎo)報(bào) 2016年67期
由美國加州大學(xué)伯克利分校、猶他大學(xué)醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員組成的研究小組使用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，成功修復(fù)了鐮狀細(xì)胞病患者造血干細(xì)胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關(guān)鍵一步，同時(shí)也為治療β-地中海貧血癥、重癥聯(lián)合免疫缺陷甚至艾滋病等多種疾病指明了新方向。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在10月12日的《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志在線版上。劉海英
