消滅疾病一個里程碑的誕生

上世紀90年代，美國國會批準了一個名為“人類基因組計劃”的科研行動。這一計劃由美國聯邦政府撥款30億美元后開始實施，之后英國、日本、德國、法國、中國等國家也相繼加入到了這一計劃中。

DNA雙螺旋理論確立后，世界各國的科學家們就在想方設法研究出與其相關的所有信息內容，原因還在于人類對于自身的了解實在太過淺薄了。眾多人類生理現象在當時的科技水平下都無法得到正確的解釋，而各種疑難雜癥在當時要得到合理的治療似乎就更是天方夜譚。

“人類基因組計劃”的誕生似乎就是為了解決這些問題。科學家在生物和遺傳學上取得突破性進展后，一致認為人體所有的生理密碼全部都隱藏在這23對46條染色體中。所以只要對這23對染色體有了權威的解讀，搞清楚其背后所指代的所有生理密碼后，幾乎就可以認清自己所有的生理現象了，這對于科學家而言是多么激動人心的事件，其背后所蘊含的科學意義不言而喻。“人類基因組計劃”的目標在于測定人類23對染色體中蘊含的遺傳圖譜、物理圖譜以及DNA序列。這其中包含了30億個堿基對序列，以及對數十萬個基因明確定位到染色體上，相關的工程可謂十分浩大。

“人類基因組計劃”可謂是人類生物遺傳學上工程最為浩大的研究計劃，為了將30億個堿基對組成的核苷酸序列明確定位，世界各地的科學家進行了大量的科研工作。該計劃曾被譽為“人類基因的阿波羅登月計劃”。最終經過全球頂尖科學家的通力合作，人類基因組草圖于2000年繪制而成。2005年，對人類基因組的測序工作基本完成。

在獲悉了這些基因密碼中所蘊藏的含義后，修改編輯其中的內容對于科研領域來說同樣有著重要的意義。科學家們把這些技術看作是人類戰勝疾病的最終武器。由于人類所有的遺傳密碼全部隱藏在其中，那么通過簡單的樣本比較，我們可以很容易地分辨出哪些序列組象征的是健康、正常的水平，而哪些序列組中蘊含的信息有著明顯的病變的可能。

所有目前人類無法攻克的醫學難題，包括癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、艾滋病等，其所包含的病理信息，同樣隱藏在病體的DNA密碼中。通過與健康樣本的比較，將正常的DNA序列編輯到這些病體中，無須任何藥物等外在手段的治療，所有的疾病就自然消失了。這對于全人類來說似乎都是一件功德無量的事。

新聞鏈接：英國醫院用基因編輯技術治愈1歲白血病女嬰

2015年6月，英國倫敦的大奧蒙德街醫院將1ml經過基因編輯的健康血液細胞注入到患有白血病的1歲女嬰蕾拉體內。此前，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫生無計可施，建議蕾拉的父母為愛女安排善終服務。

注入的5000萬個特殊細胞，使得蕾拉體內的癌細胞被捕殺且病情開始好轉。醫生緊跟著對蕾拉進行了骨髓移植以確保根除疾病，數月之后的檢測結果表明蕾拉身上的癌細胞已完全消除。

捐贈的血液細胞來自美國，科學家總共對其進行了三次修改。科學家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細胞的蛋白質；其次科學家使用TALENs技術關閉了兩個基因，關閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被蕾拉的身體排斥，關閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。

蕾拉的主治醫生瓦薩姆·卡西姆教授表示：“我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹慎。但這對新生物工程技術來說具有里程碑意義。如果這種方法具有可重復性，那么將是白血病治療的一個巨大進步，同時也有助于開創囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。”