離生活最近的科技進步獎

許凡 尹薇 黃夏歆 李娟 蘇鑫

近日，經過認真篩選，30余項醫藥衛生領域研究項目最終獲得2014年度國家科學技術獎相關獎項，其中，涉及婦科不孕、尿毒癥、腦梗死、先天性心臟病、藥物成癮等多個研究領域。我們更為關心的是，這些獲獎的新技術、新研究對普通患者來說意味著什么？又改變了什么？

在很多人眼中，得了尿毒癥就等于被判了死刑。的確，在30多年前，剛剛從事腎臟病治療的浙江大學醫學院附屬第一醫院黨委副書記、腎臟病中心主任陳江華看到，幾乎沒一個尿毒癥患者能活過半年。

但在30年后，陳江華團隊研究的“終末期腎病腎臟替代治療關鍵技術創新與推廣應用”項目，卻讓10447例尿毒癥患者10年生存率達到82.2%，而這一數字，在美國還不到60%。

尿毒癥作為終末期腎病，治療主要依賴腎移植、血液透析和腹膜透析。以往的治療模式通常是單一替代治療，很難讓病人長期存活。而陳江華團隊率先提出建立以腎移植為核心，以血液透析和腹膜透析為輔助的一體化治療體系。

除了提出和建立了一體化治療體系之外，陳江華團隊還在10項關鍵技術上取得重大突破。比如在腎移植方面，通過尿液檢查就能辨別移植后患者是否發生了急性排異，并能判斷排異類型，而以往只能通過腎穿刺才能確診；在血透方面，創新血管通路技術、改進透析液的水質、防止血透交叉感染，提升血透質量；在腹透方面，建立了大醫院、小醫院、鄉鎮醫院分級網絡管理，偏遠地區病人在家就可做腹透。

目前，陳江華團隊的研究項目已在全國二三百家醫院推廣，但這些技術都是針對終末期腎病的治療。目前，他們正在將研究重點轉至前期腎臟病的免疫抑制治療和預防，以減少尿毒癥的發生率。

肥胖、多毛、閉經、不孕是不少育齡女性面臨的苦惱。在醫學上，有個名詞叫多囊卵巢綜合征（PCOS），臨床表現就是以上幾個方面。PCOS是育齡女性常見的內分泌癥候群，幾乎每10個育齡女性中，就有一個會受此困擾。而這種疾病帶來的最大殺傷力，就是導致無排卵不孕。

多年來，PCOS的發病原因不清，這讓臨床治療陷入困境。黑龍江中醫藥大學附屬一院吳效科團隊的研究，讓解決這個“現代婦科疑難雜癥”出現轉機。

在破譯PCOS奧秘的過程中，吳效科團隊挖掘中醫文獻中關于“痰濁”病因與月經病、不孕癥關系的論述，創新性地提出PCOS生殖藏象病機為“痰壅胞宮”。在此基礎上，率先找到了PCOS所致無排卵不孕的“元兇”——卵巢內胰島素抵抗，并進一步提出治療PCOS的關鍵靶點就在于糾正“卵巢胰島素抵抗”。

有了這一重大發現作為理論支撐，吳效科等人開始了大鼠模型研究，發現針藥“補腎化痰祛瘀法”及中藥制劑可改善胰島素抵抗。上述療法已應用到1.6萬余名患者中，顯著提高妊娠成功率11.3%，達到年妊娠率平均27%，較西醫標準療法高出6%，為PCOS患者帶來了希望。

腦內的動脈瘤，常被稱作“大腦內埋藏的定時炸彈”。據上海交通大學附屬第六人民醫院南院院長程英升教授介紹，之前診斷顱內動脈瘤最有效的方法是腦血管造影術（DSA）。盡管這項技術較安全有效，但仍要面臨兩個問題：一是有創，病人不會無緣無故來做造影；另外，萬一遇到對造影劑過敏的患者就需要換方法了。

程英升和李明華兩位教授都是身兼放射科主任和神經介入科的跨界好手，既擅長讀片診斷，也能通過介入治療腦血管病變。課題組創建了優化的高分辨磁共振血管成像技術（MRA），可取代甚至優于常規血管造影，而且由于MRA不需造影劑，又有高敏感性、高準確率特點，實現了對腦動脈瘤的診斷由有創變為真正意義上的無創。這為后續決定是否通過介入手術等取掉“炸彈”創造了良好先機，尤其是課題組發明的Willis顱內覆膜支架系統，通過微創手段重建母體動脈，徹底隔絕動脈瘤高危因素。

中國人39.2%的腦梗死病變發生在頸動脈血管，這是南京軍區南京總醫院神經內科主任劉新峰教授帶領的團隊經過13年的研究發現的，這表明，控制血壓、糖尿病和血脂等，就能減少腦梗死病發。

對于腦梗死患者而言，時間就是生命，每節約一分鐘，病人的壽命就能延長1.8天。

“腦梗死一旦發生，病人或家屬馬上打120，爭取讓患者在1個小時內送到醫院，并迅速用上靜脈溶栓；與此同時觀察溶栓的效果，如果效果不佳，立即進行介入取栓手術等，這是最理想的急性腦梗死救治模式。”劉新峰教授表示，這一模式就是該科率先在江蘇構建的“腦卒中綠色通道”，大大縮短了患者從入院到治療的時間。

在改善救治流程的基礎上，劉新峰團隊在救治技術上首創了腦梗死多模式橋接治療策略，使患者的死亡率降低2/3。目前，該急性腦梗死救治的“中國模板”已在全國100余家醫院推廣應用。

此外，該團隊的張治中博士還發現，每天適度攝取魚肉等優質蛋白可降低腦梗死的發生風險，每天的飲食結構中增加20克蛋白質的攝入，腦中風的發病風險最高可降低26%。這項研究成果已發表在了美國神經病學學會雜志《神經病學》上。

“需要注意的是，每天飲食結構中增加的蛋白質攝入也是有上限的，不能超過100克，否則就會給腎臟帶來額外的負擔。”劉新峰教授提示，除了魚肉，蝦和海產品也是推薦食物，差不多在你本來的食物中增加20克蛋白質的攝入量就可以有效降低腦中風的風險。

在我國，每3.5分鐘就有一個先天性心臟病患兒出生。在先心病中，最常見的是種名為室間隔缺損的疾病。

所謂室間隔缺損，是指心臟左右心室之間的一堵“墻”上出現了個“洞”。想關閉這個“洞”，過去需要做個大手術，而運用孔祥清教授領銜發明的新型室間隔缺損介入治療新器械，可讓90%的先天性室間隔缺損患者不再需要“動大刀”。

對于室間隔缺損，傳統的治療方法是外科開胸縫合缺損，但是此類手術創傷大、效率低，很多病人因為等待而錯失最佳治療時機；更為重要的是，外科手術有可能造成心臟切口疤痕，導致難治性心律失常，而體表疤痕會帶來身心創傷等。因此迫切需要開發出一種讓患者痛苦少、療效好的新方法。

為此，孔祥清團隊成功研發出新型“室間隔缺損介入治療封堵器”，采用了結構簡單但設計精巧的“工”字型設計，并采用納米覆膜技術，有效解決了這一臨床難題。

該項新技術自2007年臨床實施以來，手術成功率與傳統外科手術相當，1小時內即可完成手術；患者平均住院時間縮短為5天（傳統外科手術一般住院時間為12天）；嚴重并發癥房室傳導阻滯的發生率大大降低，僅為0.05%；不需開胸，實現了心臟無疤痕、體表無疤痕、患者痛苦小等優勢。

異基因造血干細胞移植，是目前治療白血病、血友病等惡性血液病的唯一有效方法，但供者來源是限制其廣泛應用的主要因素之一。北京大學血液病研究所黃曉軍團隊在世界首創的單倍型技術，解決了在骨髓移植中最大的瓶頸。

“在骨髓移植技術的早期，供者的主要來源是同胞兄弟姐妹，需要供受者HLA抗原完全匹配。因此，大約只有20%～25%的患者能有供者，”黃曉軍項目組成員張曉輝主任醫師稱。而黃曉軍團隊的這項新技術，卻能讓患者的父母、兄弟姐妹、包括旁系親屬，只要有血緣關系單倍體相合的，都可以做移植。并且能夠達到和同胞兄弟姐妹之間一樣的療效，由此告別了供者缺乏，迎來了人人都有供者的時代。

另外，移植后復發一直是世界性難題，而黃曉軍團隊建立了復發分層診斷，其中通過檢測白血病細胞的殘留，預測出復發幾率，防止復發。“如果不做測試，一個人復發率可能為70%，做了干預測試，復發率是28%。”張曉輝稱。通過預防性的供者淋巴細胞回輸，可成功地降低移植后復發率，生存率提高了40%。目前這一技術包括臨床上的配型、預處理的方案、后期合并癥的處理，在世界上被稱為“北京模式”。

參麥注射液、清咽滴丸、通脈養心丸，這些都是我們耳熟能詳的中成藥。作為中醫藥大國，目前中國獲批的中成藥雖近萬種，但常用的中成藥不過幾百種。為改變現狀，天津中醫藥大學一附院心血管科主任醫師張伯禮教授啟動了“中成藥二次開發核心技術體系創研及其產業化”項目，推動中成藥的“升級換代”。

所謂中成藥二次開發，就是通過構建中成藥臨床定位、藥效物質整體系統辨析、系統網絡藥理學、工藝品質調優和數字化全程質控等五大核心技術體系，賦予古老的中藥以現代科技內涵。比如，大家熟悉的六味地黃丸有700多年的歷史。二次開發要回答它藥效物質是什么，留哪些東西，扔哪些東西，控制哪些東西。

張伯禮研究團隊從2006年開始，歷時8年，共完成了32個中成藥品種的二次開發，并在全國19個省市推廣了這項技術，使銷售額過億元的品種由3個增加到12個，累計銷售額超過200億元。

張伯禮教授希望，將我國常用中成藥都改造一遍，讓老百姓生病后能明白吃藥、放心康復，讓古老中藥煥發新機。

通過動物實驗評價藥效，已是西醫臨床研究中司空見慣的方式，但是在中藥藥效評價系統中卻并不太容易實現，其主要原因在于中醫臨床上的望、聞、問、切難以在動物身上實現。

為此，中國中醫科學院西苑醫院副院長劉建勛所帶領的團隊，制備了與中醫臨床接近的動物模型11種，將臨床診療的整個過程與方法用于動物實驗，其研究成果獲得2014年度國家科技進步獎二等獎。

其實，這已不是劉建勛團隊第一次大顯身手。早在2013年，其負責完成的“中藥復方指征藥效物質基礎的研究”就獲得了中華中醫藥學會科學技術獎一等獎。在該研究中，快捷有效分析出中藥復方中發揮作用的化學成分不再是難題，推動了中藥復方的現代化和國際化。

此次劉建勛團隊將中醫臨床證候的診斷標準、療效評價技術與方法應用于中藥，提取了冠心病、腦梗死、血管性癡呆、老年性癡呆、糖尿病等5種疾病25個證型的臨床特征，建立了反映中醫四診，以病理生理指標群為表征的動物模型征候評價方法。目前，這一評價體系已在50家科研院所得到推廣，評價中藥新藥120種。（來源：《健康時報》 責任編輯/余風）