2015年10月FDA批準新藥概況

2015年10月FDA批準新藥概況

2015年10月，F(xiàn)DA批出2個新分子實體藥品：達比加群酯逆轉(zhuǎn)劑Praxbind（idarucizum）、治療高鉀血癥藥物Veltassa（patiromer），2個新生物制品：治療罕見代謝疾病藥物Strensiq（asfotase α）和治療晚期軟組織肉瘤藥物Yondelis（曲貝替定）。

1　Praxbind（idarucizum）

Praxbind獲“突破性治療藥物”指定和“優(yōu)先審評“地位，是FDA批準的抗凝藥物達比加群酯的首款特異性逆轉(zhuǎn)劑。Praxbind是一種人源化單克隆抗體片段，與達比加群酯及其酰基葡萄糖醛酸苷代謝物結合親和力比達比加群酯與凝血酶的結合親和力更高，所以能中和達比加群酯的抗凝效應，但不會干擾凝血級聯(lián)。FDA于2010年批準達比加群酯在房顫患者中用于預防中風及全身性血栓，以及用于深靜脈血栓形成和肺栓塞預防。

Praxbind通過靜脈注射使用，其推薦劑量是5 g，2.5 g/50 ml 2瓶。

2　Veltassa（patiromer）

Veltassa獲批治療高鉀血癥。高鉀血癥是一種嚴重疾病，患有該病的患者其血液中鉀的量過高，可導致危險的、甚至致命的心臟節(jié)律變化。高鉀血癥通常發(fā)生在急性或慢性腎臟疾病或心臟衰竭，特別是正在服用腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)抑制劑來調(diào)節(jié)其血壓和體液平衡的患者。Veltassa是一種非吸收的含鈣-山梨糖醇的陽離子交換聚合物抗衡劑，其作用機制是結合胃腸道中的鉀從而降低鉀的吸收。由于降低血清鉀可能需要幾個小時至幾天的時間，因此Veltassa不適用于快速糾正重癥高鉀血癥。

Veltassa是粉末狀藥物，與水混合后口服，其推薦起始劑量是8.4 g， 1次/d，飯中服用。Veltassa被批準時帶有黑框警告，因為其可與眾多其他口服藥物相結合，從而降低這些藥物的吸收和藥效。服用這款藥物時至少隔 6 h再服用其他藥物。

3　Strensiq（asfotase α）

Strensiq獲“突破性治療藥物”、“孤兒藥”指定以及“優(yōu)先審評“地位。Strensiq是首款、也是唯一一款用于圍產(chǎn)期、嬰兒及幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥治療的藥物。低磷酸酯酶癥是一種罕見的、遺傳性、進展性代謝疾病，將導致嚴重殘疾及危及生命的并發(fā)癥。該疾病的特征是有缺陷的骨骼礦物化，這可導致佝僂病及引起骨骼畸形的骨軟化。低磷酸酯酶癥也能引起并發(fā)癥，如失去運動能力的重度肌無力、癲癇發(fā)作、疼痛、呼吸衰竭和過早死亡。Strensiq是第一種針對低磷酸酯酶癥的病因，即缺陷的堿性磷酸酶設計的骨靶向酶替代療法。通過替換缺陷的堿性磷酸酶，Strensiq能夠促進提高酶底物水平，提升機體骨礦物質(zhì)化的能力，進而避免患者出現(xiàn)骨骼及其他器官嚴重異常和早夭。

Strensiq 為皮下注射給藥，其推薦劑量是2 mg/kg，3次/周，或1 mg/kg， 6次/周。

4　Yondelis（曲貝替定）

Yondelis獲“優(yōu)先審評“地位，批準用于不能手術切除或轉(zhuǎn)移性的、既往接受過蒽環(huán)類藥物化療的特定軟組織肉瘤患者。軟組織肉瘤的癌細胞來自機體軟組織，包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神經(jīng)和關節(jié)周圍組織。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是發(fā)生在脂肪細胞或平滑肌細胞的特異性軟組織肉瘤。幾乎在機體任何地方可形成軟組織肉瘤，但最常見在頭、頸、臂、腿、軀干和腹部。Yondelis是一種新型、多通道、人工合成的抗腫瘤藥物，最初源于海鞘、紅樹海鞘，其作為一種單一制劑在77個國家獲批用于治療晚期軟組織肉瘤，在70個國家獲批與阿霉素脂質(zhì)體合并用于治療復發(fā)性卵巢癌。

Yondelis為注射用凍干粉針，其推薦劑量是1.5 mg/m2，歷時24 h靜脈輸注，每21 d給藥，每次輸注前30 min靜脈給予地塞米松20 mg。Yondelis還附帶一項警告，提醒這款藥物所存在的風險，包括嚴重及致命的敗血癥、橫紋肌溶解癥、肝毒性、靜脈或毛細血管外滲、組織壞死和心力衰竭。對Yondelis已知超敏性患者不應服用該藥物。同時也鼓勵衛(wèi)生保健提供方忠告女性在服用Yondelis時對正在發(fā)育的胎兒存有潛在的風險，正在服用Yondelis的女性不應哺乳。

（張建忠）