基因療法改造受損基因

通過開創性的基因療法糾正錯誤的DNA，已治愈一種導致孩子不能走路和說話的疾病。這項最新研究顯示，三名患者現在已經可以去上學。同時發表的另一項研究扭轉了影響免疫系統的嚴重遺傳性疾病。

這兩種疾病是由患者遺傳代碼中的錯誤引起的。患有異染性腦白質營養不良的嬰兒在出生時是健康的，但到一至兩歲之間他們的大腦被破壞，導致孩子不能走路和說話。Wiskott-Aldrich綜合癥導致有缺陷的免疫系統，它使患者更易發生感染和引發癌癥，免疫系統也會攻擊身體的其他部位。意大利米蘭的研究人員使用基因改造的病毒，糾正患者受損害的基因突變。從患者體內取出骨髓干細胞，然后用包含正確DNA片段的病毒“感染”細胞，再將這些細胞放回患者體內。基因治療的研究者們說，“這是一個真正令人興奮的進展。”