唐詩綜合癥有救嗎？

正常人的體細胞內含有46條染色體，這些染色體都是成對出現的。唐氏綜合征患者的體細胞中卻有3條21 號染色體，這是精原細胞或卵原細胞在減數分裂產生精子或卵子時，21號染色體沒有分離導致的。

目前，我們只能通過產前篩查減少新生兒罹患唐氏綜合征的風險，但對于唐氏綜合征本身，至今仍未找到有效的預防措施和治療方法。

唐氏綜合征屬于染色體病，與白化病這類基因病不同。基因病是病人的一種或幾種基因發生病變或缺失導致的，科學家們正嘗試通過基因療法，用健康的基因替代或填補人體內發生病變或缺失的基因，目前已取得了一定的成效。而21號染色體攜帶了上千條基因，這意味著唐氏綜合征患者與常人相比有上千種基因存在異常。要想通過基因療法逐條修補，其難度無異于登天。

既然沒法對這些異常基因逐個擊破，不妨圍而殲之。美國馬薩諸塞州立大學的珍妮·勞倫斯教授和她的團隊就發現了一種“關閉”唐氏綜合征的方法。

他們在X染色體上發現了一種XIST基因，這種基因一旦被激活，就會在轉錄時產生一大堆RNA，這些RNA將會像毯子一樣覆蓋這條X染色體，并將它壓縮捆綁。這樣一來，染色體的轉錄過程就被“截斷”了，DNA單鏈無法按照堿基互補配對的原則合成RNA，這條X染色體自然沒法發揮作用。

教授想到，能否讓XIST基因同樣作用于21號染色體？他們通過重編程的手段，把一名唐氏綜合征患者的體細胞誘導為多功能干細胞。……