孤兒藥物誰來造

三十幾年前，美國有個叫亞當的小男孩，得了一種叫做“圖雷特氏綜合癥”的病。這種病又叫“抽動穢語綜合癥”，得的人很少。在加拿大有一種藥對它有效。但是美國沒有批準這種藥上市，也沒有其他有效的藥物，亞當的醫生就偷偷地從加拿大帶藥到美國。幾次之后，在邊境被發現，藥物也就被沒收了。

亞當的母親絕望之余給眾議員亨利·韋克斯曼打電話求助。從此，韋克斯曼開始關注這些患者人數很少的疾病——被稱為“罕見病”或者“孤兒病”。孤兒病有很多，但是每一種的患者人數都很少。按照美國后來的定義，孤兒病就是在美國人群中患者少于20萬的疾病。

在FDA實施嚴格新藥申請制度之后，開發一種藥物所需要的時間和投資都極為龐大。即使開發出了對孤兒病有效的藥物，銷量也會很小，制藥公司很難有利可圖。而它們的開發成本與周期卻跟那些銷量大的藥物一樣，醫藥公司自然也就沒有興趣。這對于商人來說，自然是無可厚非。而患者，如果得了孤兒病，也就只能自認倒霉了。

韋克斯曼開了一個非正式的聽證會，亞當現身說法，做了非常感人的演說。但孤兒病還是沒有引起關注。幸運的是，《洛杉磯時報》做了報道，而演員杰克·克盧格曼正好看到了。他當時在制作電視系列劇《驗尸官昆西》，就在兩集中突出表現了孤兒病這個話題。電視的影響力果然巨大，孤兒病終于引起了公眾的注意。許多觀眾給克盧格曼寫信，詢問能為孤兒病做點什么。

1981年，韋克斯曼起草了《孤兒藥物法案》，用經濟利益來刺激醫藥行業開發孤兒藥物。在隨后的聽證會中，克盧格曼和許多孤兒病人以及醫藥行業代表出席。隨著大量的媒體報道，這個孤兒病以及這個法案得到了前所未有的關注。

1982年，眾議員通過了韋克斯曼的法案。不過，韋克斯曼的法案沒有在參議院獲得相應的支持。聽說這個消息之后，克盧格曼在新一集的《驗尸官昆西》中，邀請了500名孤兒病人助陣。在那一集電視播出之后不久，該法案終于在參議院也獲得了通過。

根據韋克斯曼的調查，醫藥行業不愿意投資孤兒藥物的原因是投資大而受益小。但如果為了減少開發成本而降低“安全和有效”的審查要求，顯然也不是好的解決辦法?！豆聝核幬锓ò浮吠ㄟ^三條措施來刺激醫藥行業的積極性：在開發孤兒藥物時可以從政府得到資助；孤兒藥物開發費用的50%可以用于抵稅；一種孤兒藥物被批準之后的7年之中，FDA不會批準類似用途的藥物。普通藥物的專利保護只是不批準相同化學成分的藥物，但是會批準相同用途但是化學成分不同的藥物。對孤兒藥物的這個保護條款相當于7年的“市場獨占權”，對制藥公司也就有了很大的吸引力。

不過其中的抵稅優惠會減少政府收入，管理部門并不愿意接受。有消息說當政的里根總統打算否決這個法案。社會活動家們紛紛行動，在主要媒體上刊登整版廣告，呼吁里根批準法案。1983年，《孤兒藥物法案》終于成為法律。

這個法案后來還進行過一些修正，比較重要的是1985年的一條。原法案中規定7年市場保護只授予沒有獲得專利的孤兒藥物。后來發現，許多孤兒藥物會獲得專利，但是在上市不久專利就過期了。1985年修訂為即使專利過期，7年的“市場獨占”權依然有效。

一般認為這是一個成功的法案。在該法案之前，美國市場上治療孤兒病的藥物不過幾十種，而完全由制藥公司投資開發的只有10種左右。該法案通過的20余年，美國登記的孤兒藥物有一兩千種，獲得批準的也有兩三百種。不過也有分析人士認為，這些數字存在統計標準的誤差，法案的作用被夸大了。

更重要的是，這個法案還存在著一些被濫用的機會。有的藥物對不止一種孤兒病有效，實際銷量也不小，但是同樣可以獲得孤兒藥物資格。比如說一種藥獲得了卵巢癌的孤兒藥物資格，還可能因為對其他癌癥有效而獲得其他癌癥的孤兒藥物資格。也有的藥物雖然銷量不大，但是因為市場獨占，可以把價格定得很高，制藥公司的收益遠遠大于研發投資。比如生長激素，每個病人的花銷在1萬——3萬美元之間，年銷售額高接近2億美元，而實際研發費用只有兩三千萬。還有一些病發現初期是孤兒病，后來人數越來越多，其實不再滿足“孤兒標準”，最典型的就是艾滋病。

《孤兒藥物法案》以及此后的一些修正，使得醫藥公司從中獲得的好處越來越多。韋克斯曼對此很關注。1990年，他提出了又一個修正案，主要包括兩項措施。一項是“分享獨占權”，就是如果一個公司證明他們同時開發了某種孤兒藥物，那么將會和獲得批準的那個公司分享“市場獨占權”。這樣會有不止一家公司生產某種孤兒藥物，通過競爭來降低藥價。另一項是，一種孤兒藥物上市3年之后，FDA重新評估該病是否滿足“孤兒病”的條件。如果患者人數已經超過20萬，則取消孤兒藥物資格，各種優惠措施也隨之取消。

應該說這兩條措施都有很好的針對性，在參眾兩院也獲得了一致通過。不過，它會顯著地影響到醫藥行業的利益。當政的布什總統認為這個修正會降低醫藥公司開發孤兒藥物的積極性，最后否決了這項提案。韋克斯曼后來還提出過另一些修訂提案，甚至沒有在國會得到表決。

公共決策的制定，必然是消費者、行業和政府互相妥協平衡的結果。解決了一個問題，又會出現其他問題。法規的制定與修訂，就是在不斷出現的問題中，平衡各方利益的過程。實際上，如果只顧及任何一方面的利益，必然使整個行業失去平衡，最后每個方面都受損?！豆聝核幬锓ò浮凡]有完美地解決孤兒病人的問題。制藥公司從中獲得了很多不合理的利益，而病人也要付出不合理的高價。不過，相對于此法案生效之前孤兒病無藥可用的局面，它的積極作用還是顯著的。