美國FDA批準Nulibry(fosdenopterin)用于治療A型鉬輔因子缺乏癥

美國FDA 于2021 年2 月26 日批準Origin 生物科學公司(Origin Biosciences,Inc.)研發的新藥Nulibry(fosdenopterin,CAS 登記號為150829-29-1)靜脈注射劑用于治療A 型鉬輔因子缺乏癥(Molybdenum Cofactor Deficiency Type A)，可降低因A型鉬輔因子缺乏導致的死亡風險。

A 型鉬輔因子缺乏癥是一種罕見的遺傳性代謝疾病，患者體內無法合成生產一種名為環吡喃單磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)的物質。該疾病非常罕見，通常在新生兒出生后幾天即發病，會迅速引發嚴重的神經性損傷，包括難治性抽搐、喂食困難、肌無力（主要由于亞硫酸鹽的神經毒性代謝物s-硫代半胱氨酸[s-sulfocystei]在中樞神經系統堆積引起）、腦損傷甚至死亡。Fosdenopterin 是cPMP 氫溴酸鹽二水合物，它可以替代患者體內缺失的cPMP。

Nulibry(fosdenopterin)是FDA批準的第1種用于治療A型鉬輔因子缺乏癥的特效藥。在此之前，A型鉬輔因子缺乏癥的治療通常只限于治療該病的并發癥以及進行一些輔助治療。

Nulibry(fosdenopterin)的有效性經1 項臨床試驗得到驗證，在該項試驗中,13 名A 型鉬輔因子缺乏癥患者使用Fosdenopterin 進行治療（治療組），另外18 名患者未使用Fosdenopterin 進行治療（對照組），結果治療組患者3年生存率為84%，而對照組患者3年生存率僅為55%。

Nulibry(fosdenopterin)最常見的副作用包括靜脈注射相關并發癥、發燒、呼吸道感染、嘔吐、胃腸炎和腹瀉。此外動物試驗顯示Nulibry具有一定的光毒性（主要是皮膚和眼睛出現光照損傷），所以建議正在使用Nulibry的患者避免日光曝露，并做好避光保護措施。

Nulibry(fosdenopterin)獲FDA 授予突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)、孤兒藥資格(Orphan Drug designation)及罕見兒科疾病治療優先審評認定(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)，并在審批時采用了優先評審審批程序(Priority Review designation)。